Silence Therapeutics plc gab die Veröffentlichung von menschlichen genomischen und präklinischen in vivo Daten bekannt, die einen Zusammenhang zwischen der Eisenregulierung und Polycythemia vera (PV) in der neuesten Ausgabe von Blood, der medizinischen Fachzeitschrift der American Society of Hematology (ASH), herstellen. Der Artikel wurde von hochrangigen medizinischen und wissenschaftlichen Experten von Silence und führenden Forschern für Bevölkerungsgesundheit und Hämatologie vom WEHI (Walter and Eliza Hall Institute) in Melbourne, Australien, sowie von Cambride UK verfasst. Die von Dr. Cavan Bennett und Professor Sant-Rayn Pasricha vom WEHI geleitete Forschung hat in einer genomweiten Assoziationsstudie (GWAS) mit 440 PV-Fällen und über 400.000 gesunden Kontrollpersonen Zusammenhänge zwischen PV und Varianten des eisenregulierenden Gens HFE festgestellt.

Die Studie zeigte außerdem in einem Mausmodell der PV, dass Hepcidin, ein Hauptregulator der Eisenverfügbarkeit, dessen Expression durch HFE beeinflusst wird, den Phänotyp der roten Blutkörperchen (Erythrozyten) bei PV bestimmt. SLN124, eine siRNA (short interfering RNA), die auf TMPRSS6 abzielt, wird derzeit in der SANRECO Phase 1/2 Studie bei Erwachsenen mit PV untersucht. SLN124 wird auch bei anderen hämatologischen Erkrankungen wie der Beta-Thalassämie untersucht.

SLN124 wirkt, indem es TMPRSS6, ein Gen, das die Hepcidin-Expression negativ reguliert, zum Schweigen bringt, um die Produktion von Hepcidin in der Leber zu erhöhen.