Scholar Rock hat neue Daten aus dem Verlängerungszeitraum der Phase-2-Studie TOPAZ bekannt gegeben, in denen die Ergebnisse der Behandlung mit Apitegromab nach 36 Monaten ausgewertet wurden. Diese Daten zeigen, dass eine fortgesetzte Behandlung mit Apitegromab über den verlängerten Behandlungszeitraum mit einer erheblichen und anhaltenden Verbesserung der motorischen Funktion sowie mit Verbesserungen der von den Patienten berichteten Ergebnisse bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) der Typen 2 und 3, die nicht gehfähig sind und eine auf die überlebenden Motoneuronen (SMN) gerichtete Therapie erhalten, verbunden war. Für die 36-Monats-Daten wurde eine Analyse der beobachteten Fälle durchgeführt, die die Daten aller nicht gehfähigen Patienten zusammenfasste (einschließlich der Patienten, die während der gesamten Dauer der Studie 20 mg/kg Apitegromab erhielten, und der Patienten, die im Jahr 2 zu verschiedenen Zeitpunkten von 2 mg/kg auf 20 mg/kg umgestellt wurden) und auf den verfügbaren Daten basierte.

Diese Analysen schließen die Daten von Patienten nach einer Skolioseoperation aus. Verbesserung der von den Patienten berichteten Ergebnisse im Einklang mit der Verbesserung der motorischen Funktion: Nicht gehfähige Patienten (im Alter von 2 bis 21 Jahren) hatten Verbesserungen im PEDI-CAT (Maß für die Aktivitäten des täglichen Lebens) und PROMIS-Fatigue (ein von Patienten berichtetes Ergebnisinstrument zur Messung von Müdigkeit), die nach 36 Monaten konsistent und anhaltend waren. Die mittlere Veränderung im Bereich der täglichen Aktivitäten des PEDI-CAT gegenüber dem Ausgangswert betrug nach 36 Monaten 2,2 (95% CI: aco0,1, 4,5; N=17), was auf eine Verbesserung der Fähigkeit zur Durchführung täglicher Aktivitäten hinweist.

Die mittlere Veränderung der PROMIS-Müdigkeit gegenüber dem Ausgangswert betrug nach 36 Monaten aco4,6 (95% CI: aco8,7, aco0,5; N=14), was auf einen Rückgang der Müdigkeit hinweist. Diese Verbesserungen in PEDI-CAT und PROMIS-Fatigue waren im Allgemeinen mit den Verbesserungen der motorischen Funktion über die 36 Monate des Studienzeitraums hinweg konsistent. Konsistente Sicherheitsdaten: Die unerwünschten Ereignisse (TEAEs) nach 36 Monaten waren konsistent mit den früheren Berichten nach 12 und 24 Monaten, ohne neue Befunde nach insgesamt 198 Patientenjahren der Exposition.

Die TEAEs waren meist leicht bis mittelschwer und standen im Allgemeinen im Einklang mit der zugrunde liegenden Patientenpopulation und der Hintergrundtherapie. Die fünf häufigsten TEAEs waren Kopfschmerzen, Pyrexie, COVID-19, Nasopharyngitis und Infektionen der oberen Atemwege. Unter Apitegromab wurden nach 36 Monaten keine Todesfälle oder vermutete unerwartete schwerwiegende Nebenwirkungen oder Überempfindlichkeitsreaktionen beobachtet.

Während des 36-monatigen Behandlungszeitraums wurden insgesamt 21 schwerwiegende TEAEs gemeldet. Kein Patient wies positive Titer für Apitegromab-Antikörper (ADA) auf.