PTC Therapeutics, Inc. erhält von der Europäischen Kommission die Marktzulassung für die Gentherapie Upstaza
Am 04. August 2022 um 10:16 Uhr
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PTC Therapeutics, Inc. hat von der Europäischen Kommission die Marktzulassung für die Gentherapie Upstaza a zur Behandlung einer seltenen genetischen Krankheit erhalten. Dies ist eine gute Nachricht für das schwedische Unternehmen CombiGene, dessen Gentherapie CG01 zur Behandlung von Epilepsie, die im Herbst 2021 an Spark Therapeutics auslizenziert wurde, wie Upstaza direkt in das Gehirn von Patienten verabreicht werden soll.
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PTC Therapeutics, Inc. ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von klinisch differenzierten Medikamenten, die Patienten mit seltenen Erkrankungen zugute kommen. Das Unternehmen verfügt über ein diversifiziertes therapeutisches Portfolio, das mehrere kommerzielle Produkte und Produktkandidaten in verschiedenen Entwicklungsstadien umfasst, darunter Entdeckungs-, Forschungs- und klinische Stadien, die sich auf die Entwicklung neuer Behandlungen für mehrere therapeutische Bereiche für seltene Krankheiten im Bereich der Neurologie und des Stoffwechsels konzentrieren. Es hat zwei Produkte, Translarna (Ataluren) und Emflaza (Deflazacort), zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer seltenen, lebensbedrohlichen Erkrankung. Upstaza, eine Gentherapie zur Behandlung des Mangels an aromatischer L-Amino-Decarboxylase (AADC), einer seltenen Störung des zentralen Nervensystems (ZNS). Tegsedi und Waylivra sind für die Behandlung seltener Krankheiten bestimmt. Evrysdi, ein Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA).