Eli Lilly and Company und ProQR Therapeutics N.V. gaben die Ausweitung ihrer Lizenz- und Kooperationsvereinbarung bekannt, die sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuer genetischer Arzneimittel konzentriert. Die Zusammenarbeit, die ursprünglich im September 2021 angekündigt wurde, wendet die proprietäre Axiomer® RNA-Editing-Plattform von ProQR auf Erkrankungen der Leber und des Nervensystems an. Im Laufe der bisherigen Arbeit haben Fortschritte bei der Plattform die Effizienz des Editing deutlich erhöht und die biologische Verteilung sowohl in der Leber als auch im Nervensystem verfeinert, was neue Anwendungsmöglichkeiten eröffnet, um nicht nur bekannte Mutationen zu korrigieren, sondern auch schützende Varianten in spezifische Transkripte einzuführen.

Durch diese erweiterte Zusammenarbeit werden Lilly und ProQR weitere Anwendungen der Axiomer-Plattform erforschen, um neue innovative Behandlungen für Menschen mit Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf zu ermöglichen. Im Rahmen der erweiterten Vereinbarung erhält Lilly mit der Axiomer-Plattform von ProQR Zugang zu weiteren Zielmolekülen im zentralen Nervensystem und im peripheren Nervensystem. ProQR wird 75 Millionen Dollar erhalten, die sich aus einer Vorauszahlung und einer Kapitalbeteiligung zusammensetzen.

Lilly wird die Möglichkeit haben, eine Option zur weiteren Ausweitung der Partnerschaft für 50 Millionen Dollar auszuüben. Darüber hinaus kann Lilly entscheiden, ProQR Zugang zur firmeneigenen Verabreichungstechnologie für seine eigene Pipeline zu gewähren. Auf der Grundlage der ursprünglichen Vereinbarung vom September 2021 und der angekündigten erweiterten Vereinbarung mit Lilly hat ProQR Anspruch auf insgesamt bis zu 3,75 Milliarden US-Dollar an Forschungs-, Entwicklungs- und Vermarktungsmeilensteinen sowie auf gestaffelte Lizenzgebühren im mittleren einstelligen Prozentbereich auf Produktverkäufe.