Praxis Precision Medicines, Inc. gab bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) elsunersen (PRAX-222) für die Behandlung von SCN2A Gain of Function (GoF) Entwicklungs- und epileptischen Enzephalopathien (DEE) den PRIME-Status verliehen hat. Der PRIME-Status der EMA bietet eine verstärkte Entwicklungsunterstützung für vorrangige Arzneimittel, die auf einen ungedeckten Bedarf abzielen, und wurde auf der Grundlage der Daten aus Teil 1 der EMBRAVE-Studie, die eine Verringerung der Anfälle und eine Verbesserung der anfallsfreien Tage zeigten, sowie präklinischer Daten erteilt. Der PRIME-Status bietet Entwicklern von vielversprechenden Medikamenten, die einen großen therapeutischen Vorteil gegenüber bestehenden Behandlungen oder einen Nutzen für Patienten ohne Behandlungsmöglichkeiten bieten könnten, eine frühzeitige und proaktive Unterstützung.

Diese Arzneimittel werden von der EMA als vorrangig eingestuft. Ihr Ziel ist es, die Entwicklungspläne zu optimieren und die Bewertungen zu beschleunigen, damit Arzneimittel, die einen erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf decken, die Patienten schneller erreichen.