Orchard Therapeutics hat bekannt gegeben, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) den Antrag auf eine Biologics License Application (BLA) für OTL-200 bei metachromatischer Leukodystrophie (MLD) im Rahmen eines Priority Review angenommen hat. Die Behörde hat als Zieldatum für den Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) den 18. März 2024 festgelegt. Aufgrund der Art der Krankheit und der Dringlichkeit der Behandlung von Kindern, die von MLD betroffen sind, arbeitet das Unternehmen parallel fleißig an den Vorbereitungen für eine mögliche Markteinführung im Jahr 2024 und stellt sicher, dass OTL-200 den Patienten in den USA so schnell wie möglich zur Verfügung stehen wird.

Die BLA für OTL-200 basiert auf den Daten von 39 pädiatrischen Patienten mit MLD im Frühstadium, die an zwei prospektiven, nicht-randomisierten klinischen Studien (n=30) teilgenommen haben oder im Rahmen des erweiterten Zugangs (n=9) behandelt wurden und denen OTL-200 verabreicht und mit Daten zum natürlichen Verlauf von 49 unbehandelten Patienten verglichen wurde. Allen behandelten Patienten wurde OTL-200 verabreicht und anschließend im Ospedale San Raffaele in Mailand, Italien, überwacht. Bei einer kumulativen Nachbeobachtungszeit von mehr als 250 Patientenjahren war die Behandlung mit OTL-200 im Allgemeinen gut verträglich, und es gab keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse oder Todesfälle.

Die meisten unerwünschten Ereignisse standen im Zusammenhang mit der Busulfan-Konditionierung oder der Hintergrunderkrankung. Die vollständigen klinischen Ergebnisse, die den BLA-Datensatz umfassen, wurden kürzlich auf dem Jahressymposium 2023 der Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM) in Jerusalem vorgestellt. MLD ist eine seltene und lebensbedrohliche Erbkrankheit des Körpers, die nach Schätzungen in der Literatur bei etwa einer von 100.000 Lebendgeburten auftritt.

MLD wird durch eine Mutation im Thearylsulfatase-A (ARSA)-Gen verursacht, die zu einer Anhäufung von Sulfatiden im Gehirn und in anderen Bereichen des Körpers, einschließlich der Leber, Gallenblase, Nieren und/oder Milz führt. Während der klinischen Studien mit Libmeldy entsprachen die Sicherheitsprofile dieser Interventionen ihrer bekannten Sicherheit und Verträglichkeit. Weitere Informationen zu Libmeldy finden Sie in der Zusammenfassung der Produktmerkmale (SmPC) auf der EEMA-Website.

Libmeldy ist in der Europäischen Union, Großbritannien, Island, Liechtenstein und Norwegen zugelassen. In Anbetracht dieser Ungewissheiten wird dem Leser empfohlen, sich nicht zu sehr auf solche zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen. Zu den weiteren Risiken und Ungewissheiten, denen Orchard ausgesetzt ist, gehören die unter der Überschrift "Risikofaktoren" in Orchardardsardsards, arbeitet das Unternehmen während der gesamten Prüfung und Bewertung des Antrags sorgfältig mit der FDA zusammen.

Aufgrund der Art der Krankheit und der Dringlichkeit der Behandlung von Kindern, die von MLD betroffen sind, arbeitet das Unternehmen parallel daran, eine mögliche Markteinführung im Jahr 2022 vorzubereiten und sicherzustellen, dass OTL-200 den Patienten in den USA so schnell wie möglich zur Verfügung steht.