Ventus Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass sein Partner Novo Nordisk den ersten Teilnehmer an einer klinischen Phase-1-Studie für NNC6022-0001 (früher bekannt als VENT-01) - einen oralen NLRP3-Inhibitor, der im September 2022 von Novo Nordisk lizenziert wurde - erfolgreich verabreicht hat. Die Phase-1-Studie ist darauf ausgelegt, die Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Sicherheit von NNC6022-0001 in einem breiten Spektrum von Dosierungen bei gesunden Probanden umfassend zu untersuchen. NLRP3 ist das am besten erforschte Mitglied einer Familie von Proteinen, die als Inflammasome bekannt sind.

Inflammasomen sind Multiproteinkomplexe, die das angeborene Immunsystem regulieren und an der intrazellulären Überwachung von Gefahren und Pathogensignalen beteiligt sind, die eine intensive Entzündungsreaktion auslösen, einschließlich der Freisetzung von IL-1ß und IL-18 und der Induktion von Pyroptose, einer entzündlichen Form des Zelltods. Die therapeutische Hemmung von NLRP3 kann die Bildung des NLRP3-Inflammasoms verhindern, was wiederum die Produktion von IL-1ß und IL-18 sowie die Pyroptose hemmt. Eine abnormale Aktivierung des NLRP3-Inflammasoms wird mit systemischen Erkrankungen in Verbindung gebracht, darunter fibrotische, dermatologische und rheumatologische Erkrankungen, und ist ein Schlüsselfaktor für die Pathologie verschiedener neurologischer Erkrankungen, darunter die Parkinson-Krankheit, die Alzheimer-Krankheit und behandlungsresistente Epilepsie.

Im September 2022 gaben Ventus und Novo Nordisk eine exklusive Entwicklungs- und Lizenzvereinbarung bekannt, in deren Rahmen Novo Nordisk die weltweiten Exklusivrechte für die Entwicklung und Vermarktung von Ventus' führendem NLRP3-Inhibitorprogramm für ein breites Spektrum von Krankheiten erhält, darunter metabolische Dysfunktion-assoziierte nichtalkoholische Steatohepatitis (MASH), chronische Nierenerkrankungen und andere kardiometabolische Erkrankungen. Ventus erhielt eine Vorauszahlung in Höhe von 70 Millionen US-Dollar sowie laufende Forschungs- und Entwicklungsgelder und ist berechtigt, bis zu 633 Millionen US-Dollar an potenziellen klinischen, regulatorischen und kommerziellen Meilensteinen sowie gestaffelte Lizenzgebühren zu erhalten.