Neuren Pharmaceuticals Limited

Neuren Pharmaceuticals Limited ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in Australien, das Therapien für neurologische Entwicklungsstörungen entwickelt. Das Unternehmen entwickelt neue medikamentöse Therapien zur Behandlung mehrerer schwerer neurologischer Störungen, die in der frühen Kindheit auftreten und für die es keine oder nur wenige zugelassene Behandlungsmöglichkeiten gibt. Das Produkt DAYBUE (Trofinetid) des Unternehmens wird zur Behandlung des Rett-Syndroms bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten im Alter von zwei Jahren und älter eingesetzt. Sowohl die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) als auch die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) haben dem Unternehmen den Orphan-Drug-Status für Trofinetid bei Fragilem X-Syndrom erteilt. Das zweite Produkt des Unternehmens, NNZ-2591, befindet sich in der Phase II der klinischen Studien für das Phelan-McDermid-Syndrom, das Angelman-Syndrom, das Pitt Hopkins-Syndrom und das Prader-Willi-Syndrom. Das Unternehmen hat Acadia Pharmaceuticals Inc. eine exklusive weltweite Lizenz für die Entwicklung und Vermarktung von Trofinetid erteilt.