Neuren Pharmaceuticals berichtet, dass die US Food and Drug Administration (FDA) den von Neurens US-amerikanischem Partner Acadia Pharmaceuticals eingereichten Zulassungsantrag (New Drug Application, NDA) für Trofinetid zur Behandlung des Rett-Syndroms zur Prüfung angenommen hat. Die FDA hat eine vorrangige Prüfung gewährt und ein Aktionsdatum für den Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) auf den 12. März 2023 festgelegt. Die FDA hat Acadia auch darüber informiert, dass sie zum jetzigen Zeitpunkt keine Sitzung des Beratenden Ausschusses abhalten wird.

Acadia hat die Exklusivrechte für die Entwicklung und Vermarktung von Trofinetid in Nordamerika. Neuren behält alle Rechte an Trofinetide für alle Länder außerhalb Nordamerikas und verfügt über eine voll bezahlte, unwiderrufliche Lizenz für die Verwendung in diesen Ländern für alle von Acadia generierten Daten. Gemäß den Bedingungen der Vereinbarung zwischen Neuren und Acadia wird die Entwicklung und Vermarktung von Trofinetide in Nordamerika vollständig von Acadia finanziert. Neuren kann potenzielle Meilensteinzahlungen von bis zu 455 Millionen US-Dollar erhalten, plus zweistellige prozentuale Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz von Trofinetide in Nordamerika, plus ein Drittel des Marktwerts eines Rare Pediatric Disease Priority Review Vouchers, falls dieser von der FDA nach der Zulassung eines NDA für Trofinetide vergeben wird.

Wenn die FDA den Zulassungsantrag genehmigt, erwartet Neuren in den Jahren 2022 und 2023 für das Rett-Syndrom allein in den USA Einnahmen in Höhe von 118 Millionen AUD sowie Lizenzgebühren im zweistelligen Prozentbereich auf den Nettoumsatz. Die erwarteten Einnahmen umfassen zusätzlich zu den Lizenzgebühren: Eine Meilensteinzahlung im Jahr 2022 in Höhe von 10 Mio. USD (14 Mio. AUD bei einem angenommenen Wechselkurs von 0,70) nach der Annahme der NDA zur Prüfung durch die FDA; eine Meilensteinzahlung im Jahr 2023 in Höhe von 40 Mio. USD (57 Mio. AUD) nach dem ersten kommerziellen Verkauf von Trofinetide in den Vereinigten Staaten; 33 Mio. USD (47 Mio. AUD) im Jahr 2023 als Neurens Anteil von einem Drittel des Marktwerts eines Priority Review Vouchers, der auf 100 Mio. USD geschätzt wird. Die zusätzlichen laufenden Einnahmen von Neuren aus potenziellen Verkäufen haben zwei Komponenten: Zweistellige prozentuale Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz von Trofinetide in allen Indikationen.

Die jährlichen Nettoumsätze werden in Stufen erfasst und auf jede aufeinanderfolgende Stufe wird ein steigender Prozentsatz angewandt. Zahlungen von bis zu 350 Mio. USD (ca. 486 Mio. AUD) bei Erreichen einer Reihe von 4 Schwellenwerten für den jährlichen Gesamtnettoumsatz für alle Indikationen. Neuren muss keine Lizenzgebühren oder ähnliche Kosten an Dritte zahlen, was bedeutet, dass die Einnahmen von Neuren aus Acadia in den Gewinn vor Steuern einfließen werden.