Neuren Pharmaceuticals Limited gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) Neurens IND-Antrag (Investigational New Drug) für NNZ-2591 zur Behandlung des Prader-Willi-Syndroms (PWS) geprüft und Neuren die Genehmigung erteilt hat, mit der geplanten klinischen Phase-2-Studie bei Kindern mit PWS fortzufahren. Neuren entwickelt NNZ-2591 für vier schwere neurologische Erkrankungen, die in der frühen Kindheit auftreten. Derzeit laufen Phase-2-Studien bei Kindern mit Angelman-, Phelan-McDermid- und Pitt-Hopkins-Syndrom, für die es keine zugelassenen Medikamente gibt.

Alle vier Programme haben von der FDA den Orphan Drug Status erhalten. Neuren hat bereits über positive Ergebnisse im Magel2-null-Mausmodell des Prader-Willi-Syndroms berichtet, bei dem eine 6-wöchige Behandlung mit NNZ-2591 die Fettmasse, den Insulinspiegel, den IGF-1-Spiegel und alle Verhaltensdefizite normalisierte.