Moleculin Biotech, Inc. gab den Abschluss des End of Phase 2 (EOP2) Meetings mit der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für seine klinische Studie der Phase 1B/2 bekannt, in der Annamycin in Kombination mit Cytarabin (auch bekannt als "Ara-C" und für die die Kombination von Annamycin und Ara-C als AnnAraC bezeichnet wird) für die Behandlung von Patienten mit AML sowohl als Erstlinientherapie als auch für Patienten, die nach der Induktionstherapie refraktär sind oder einen Rückfall erlitten haben (MB-106). Das Unternehmen geht davon aus, dass es die Ergebnisse der EOP2-Sitzung nach Erhalt des offiziellen Protokolls von der FDA, das für das Ende des dritten Quartals 2024 erwartet wird, bekannt geben wird. Die EOP2-Sitzung wurde durch die Ergebnisse der Zweitlinienbehandlung aus der laufenden klinischen Studie MB-106 des Unternehmens unterstützt.

Wie kürzlich am 14. Juni 2024 berichtet, wurden insgesamt 22 Probanden in die Studie aufgenommen (die Intent-to-Treat-Population, ITT), von denen 20 (Zeilen 1-7) die Wirksamkeitsprüfungen abgeschlossen haben. 9 Probanden (45%) erreichten nach der Behandlung mit AnnAraC eine Komplettremission (CRc oder CR/CRi), bestehend aus 8 (40%) Probanden mit einer Komplettremission (CR) und einem Probanden mit einer Komplettremission mit unvollständiger Erholung der peripheren Blutwerte (CRi). Die Wirksamkeitsergebnisse für 2 weitere Probanden (eingeschrieben und behandelt) stehen noch aus. Von den 10 ITT-Patienten, denen AnnAraC in der Zweitlinienbehandlung verabreicht wurde, erreichten 5 eine CR (50%) und 6 eine CRc (60%).

Von den 13 Probanden in der auswertbaren ITT-Population, die in der Erst- oder Zweitlinienbehandlung waren, erreichten 7 eine CR (54%) und 8 eine CRc (62%). Die mDOR für die 9 Probanden, die eine CRc erreichten, beträgt etwa 7 Monate und steigt. Annamycin hat derzeit den Fast Track Status und die Orphan Drug Designation der U.S. Food & Drug Administration für die Behandlung von rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie sowie die Orphan Drug Designation für die Behandlung von Weichteilsarkomen.

Darüber hinaus hat Annamycin von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan Drug Designation für die Behandlung von rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie erhalten.