Mirum Pharmaceuticals, Inc. gab positive Daten aus der Phase-3-Studie RESTORE bekannt, in der Chenodal(R) (Chenodiol) Tabletten bei 13 erwachsenen Patienten mit zerebrotendinöser Xanthomatose (CTX) untersucht wurden. Ziel der Studie war es, die Sicherheit und Wirksamkeit von Chenodal durch die Messung von Gallenalkoholen im Urin und andere sekundäre Messungen zu bewerten. Der primäre Endpunkt der Verringerung der Gallenalkohole (Urin 23S-Pentol) war statistisch hoch signifikant (p < 0,0001).

Bei CTX führt ein Mangel an der Gallensäure CDCA zu einer Anhäufung von Gallenalkoholen, die einer toxischen Akkumulation von Cholestanol vorausgeht. Cholestanol ist der Hauptfaktor für die Symptombelastung und das Fortschreiten der Krankheit, einschließlich irreversibler neurologischer Funktionsstörungen. Die Ergebnisse der RESTORE-Studie zeigten, dass die Behandlung mit Chenodal nicht nur die Gallenalkohole im Urin, sondern auch das Cholestanol im Serum verbesserte.

Darüber hinaus benötigte ein größerer Anteil der Patienten, die Placebo erhielten, eine verblindete Rettungstherapie, was die Robustheit der Wirkung belegt. Die Daten der RESTORE-Studie werden auf einem bevorstehenden wissenschaftlichen Kongress vorgestellt, einschließlich der Ergebnisse der offenen pädiatrischen Patientengruppe. Darüber hinaus wird Mirum in der ersten Hälfte des Jahres 2024 einen Antrag auf ein neues Medikament bei der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA einreichen.

Bei der Phase-3-Studie RESTORE handelt es sich um eine randomisierte, placebokontrollierte klinische Studie, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von ChenODal bei Patienten mit zerebrotend zirkulärem Cholestanol untersucht wurde. Chenodal wird in einer Dosis von 250 mg dreimal täglich in Tablettenform verabreicht. CDCA ist eine natürlich vorkommende Gallensäure, die ursprünglich für die Behandlung von Menschen mit röntgendurchlässigen Steinen in der Gallenblase zugelassen war.

Vor kurzem hat die US Food and Drug Administration (FDA) Chenodal den Orphan-Drug-Status für zerebrotendinöse Xthomatose (CTX) erteilt. CTX ist eine seltene fortschreitende Erkrankung, die das Gehirn, das Rückenmark, die Sehnen, die Augen und die Arterien betreffen kann. Chenodal ist für die Behandlung von CTX nicht indiziert, hat aber in den USA von der FDA die medizinische Notwendigkeit bestätigt bekommen.

Die vollständigen Daten der klinischen Phase-3-Studie RESTore werden voraussichtlich auf einem der nächsten medizinischen Kongresse vorgestellt.