Mesoblast Limited hat bekannt gegeben, dass die US Food and Drug Administration (FDA) einen beschleunigten Zulassungsprozess für Rexlemestrocel-L, das allogene Produkt aus mesenchymalen Vorläuferzellen (MPC) von Mesoblast, bei Patienten mit ischämischer Herzinsuffizienz im Endstadium mit reduzierter Auswurffraktion (HFrEF) und einem linksventrikulären Unterstützungssystem (LVAD) unterstützt. Die FDA hat dem Unternehmen diese Rückmeldung in einem formellen Protokoll im Anschluss an das Typ-B-Treffen mit der FDA am 21. Februar 2024 für Rexmestrocel-L (Revascor®?) unter der bestehenden Bezeichnung Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) übermittelt. Jedes Jahr erkranken in den Vereinigten Staaten über 100.000 Patienten an HFrEF im Endstadium.

Nur 4,9 % der ischämischen Patienten, die mit einer einmaligen Verabreichung von Rexlemestrocel® Ltd. behandelt wurden, starben zwischen Monat 2 und Monat 12, verglichen mit 26,9 % der ischämischen Kontrollgruppe, was einer Reduzierung um 82 % entspricht (p = 0,02). In den Kommentaren der FDA, die Mesoblast im Hinblick auf mögliche Wege zur Zulassung von rexlemestrocel -L zur Verfügung gestellt wurden, heißt es, dass die vorgelegten Ergebnisse mit hinreichender Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen von MPCs gegen die Sterblichkeit bei LVAD-Patienten belegen, was den Kriterien für eine beschleunigte Zulassung entspricht. Mesoblast beabsichtigt, ein Pre-BLA-Meeting mit der FDA zu beantragen, um die Präsentation der Daten, den Zeitplan und die Erwartungen der FDA für einen beschleunigten Zulassungsantrag bei ischämischen HFrEF-Patienten im Endstadium mit LVAD-Implantation zu diskutieren.

REVASCOR ist ein allogenes Präparat aus immunselektierten und kultivierten mesenchymalen Vorläuferzellen (MPC) und wird als immunmodulatorische Therapie entwickelt, um das hohe Maß an Entzündungen im Herzen und im Kreislauf zu bekämpfen, das bei Patienten mit Herzinsuffizienz und verminderter Ejektionsfraktion (HFrEF) von der New York Heart Association (NYHA) Klasse II bis zum Endstadium der Herzinsuffizienz auftritt, um die hohe Rate schwerer kardialer Ereignisse und Komplikationen zu verringern. Dieses Prüfpräparat wurde in zwei großen placebokontrollierten, randomisierten Studien an Patienten mit Herzinsuffizienz erprobt, und zwar in einer Studie mit 565 Patienten, die der NYHA-Klasse II/III angehören, und in einer Studie mit 159 Patienten, die ein linksventrikuläres Unterstützungssystem ("LVAD") im Endstadium der Herzinsuffizienz erhalten haben. Rexlemestrocel-L ist von der US Food and Drug Administration (FDA) als Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) und als Orphan Drug für Patienten mit HFrEF im Endstadium, die mit einem LVAD implantiert sind, zugelassen.

Chronische Herzinsuffizienz (HFrEF) ist durch eine schlechte Herzfunktion gekennzeichnet, die zu einer unzureichenden Durchblutung der lebenswichtigen Organe und Extremitäten des Körpers führt. Diese Zelltherapien mit definierten pharmazeutischen Freisetzungskriterien sollen den Patienten weltweit zur Verfügung stehen. Mesoblast entwickelt Produktkandidaten für verschiedene Indikationen auf der Grundlage seiner allogenen Stromazelltechnologie-Plattformen Remestemcel-L und Rexlemestrocel-L. Remestemcel-L wird für entzündliche Erkrankungen bei Kindern und Erwachsenen entwickelt, darunter die steroidrefraktäre akute Graft-versus-Host-Krankheit, biologikaresistente entzündliche Darmerkrankungen und das akute Atemnotsyndrom.

Zu den zukunftsgerichteten Aussagen gehören unter anderem Aussagen über: den Beginn, den Zeitpunkt, den Fortschritt und die Ergebnisse der präklinischen und klinischen Studien von Mesoblast sowie der Forschungs- und Entwicklungsprogramme von Mesoblast; die Fähigkeit von Mesoblast, Produktkandidaten in klinische Studien, einschließlich multinationaler klinischer Studien, einzubringen, einzuschreiben und erfolgreich abzuschließen; die Fähigkeit von Mesoblast, seine Produktionskapazitäten voranzutreiben; den Zeitpunkt oder die Wahrscheinlichkeit, dass Patienten mit LVAD seine Produktionskapazitäten vorantreiben.