Marinus Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die Europäische Kommission (EC) die Zulassung von ZTALMY® (Ganaxolon) als orale Suspension zur ergänzenden Behandlung epileptischer Anfälle in Verbindung mit einer Cyclin-abhängigen Kinase-ähnlichen 5 (CDKL5)-Mangelerkrankung (CDD) bei Patienten im Alter von zwei bis 17 Jahren erteilt hat. ZTALMY kann bei Patienten ab 18 Jahren fortgesetzt werden. Die EU-Zulassung von ZTALMY bei CDD wird durch die Daten der doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie Marigold gestützt, in die 101 Patienten randomisiert wurden. Bei den mit ZTALMY behandelten Patienten sank die Häufigkeit schwerer motorischer Anfälle über einen Zeitraum von 28 Tagen im Median um 30,7 %, während sie bei den mit Placebo behandelten Patienten im Median um 6,9 % zurückging, wodurch der primäre Endpunkt der Studie erreicht wurde (p=0,0036).

In der offenen Marigold-Verlängerungsstudie wurde bei Patienten, die mindestens 12 Monate lang mit ZTALMY behandelt wurden (n=48), eine mediane Verringerung der Häufigkeit schwerer motorischer Anfälle um 49,6% festgestellt. Im Rahmen des klinischen Entwicklungsprogramms zeigte ZTALMY Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit. Die häufigsten unerwünschten Wirkungen (Inzidenz =5% und mindestens doppelt so hoch wie bei Placebo) in der ZTALMY-Gruppe waren Somnolenz, Pyrexie, Speichelhypersekretion und saisonale Allergie. Im Mai 2022 wurden die Ergebnisse der Marigold-Studie in The Lancet Neurology veröffentlicht.

Die Zulassung folgt auf eine positive Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur im Mai 2023 und gilt für alle 27 Mitgliedstaaten der Europäischen Union sowie Island, Norwegen und Liechtenstein. Im Juli 2021 schlossen Marinus und die Orion Corporation eine Kooperationsvereinbarung ab, die Orion das Recht einräumt, ZTALMY in Europa zu vermarkten.