Lumos Pharma gibt positives Ende des Phase-2-Treffens mit der FDA bekannt
Am 15. Mai 2024 um 15:58 Uhr
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Lumos Pharma, Inc. hat das Ergebnis des Treffens mit der FDA zum Abschluss der Phase 2 bekannt gegeben und ein Update zu den klinischen Programmen geliefert. Ende des Phase-2-Treffens mit der FDA: Die FDA hat angedeutet, dass ein placebokontrolliertes Studiendesign eine geeignete Option für eine Phase-3-Studie für LUM-201 ist. Das Unternehmen ist der Ansicht, dass dies die Anerkennung der FDA für die einzigartigen Qualitäten von LUM-201?Der Vorschlag für eine Phase-3-Studie sieht ein 12-monatiges, doppelblindes, placebokontrolliertes Studiendesign mit einer 2:1-Randomisierung und 150 Patienten vor, wobei der placebokontrollierte Teil der Studie sechs Monate dauern soll, was nach Ansicht des Unternehmens die Erfolgswahrscheinlichkeit im Vergleich zu einer Nicht-Unterlegenheitsstudie erhöhen wird. Die Planungen laufen, und das Unternehmen geht davon aus, dass eine Phase-3-Studie mit LUM-201 im vierten Quartal 2024 beginnen kann, sofern die FDA zustimmt.
Aktualisierte Daten zu LUM-201 aus den kombinierten Studien OraGrowtH210 und OraGrowtH212: Die vollständigen 12-Monats-Daten von OraGrowtH210 zeigen, dass LUM-201 eine signifikante Steigerung des Wachstums gegenüber dem Ausgangswert bewirkt, mit AHVs von 8,2 cm/Jahr (N=22) und 7,6 cm/Jahr (N=21) nach 6 bzw. 12 Monaten bei der Dosis von 1,6 mg/kg im Vergleich zu 4,7 cm/Jahr Wachstum beim Ausgangswert (N=13). Die vollständigen 12-Monats-Daten von OraGrowtH210 zeigen weiterhin eine dauerhafte Wirkung nach 12 Monaten für alle LUM-201-Kohorten und 1,6 mg/kg/Tag als optimale Dosis für den Übergang zu Phase 3. Die aktualisierten kombinierten Daten der OraGrowtH210- und OraGrowtH212-Studien zeigen weiterhin eine dauerhafte Wirkung von LUM-201 nach 24 Monaten mit einer AHV von 8,1 cm/Jahr (N=12) bzw. 7,3 cm/Jahr nach 12 bzw. 24 Monaten (per protocol-24M).
Moderaterer Rückgang der AHV im Jahr 2 von 9,9% für LUM-201 im Vergleich zu einem Rückgang der AHV im Jahr 2 von 19,7%, der bei historischen rhGH-Benchmarks beobachtet wurde, wahrscheinlich aufgrund der Wiederherstellung von GH und IGF-1 durch LUM-201 auf normale Werte durch Verstärkung der physiologischen pulsierenden Sekretion von Wachstumshormon innerhalb der natürlichen endokrinen Rückkopplungsschleife. Das Sicherheitsprofil der Studie ist weiterhin günstig. Daten der Phase-2-Studien OraGrowtH210 und OraGrowtH212 auf medizinischen Kongressen in den USA und Europa vorgestellt: Pediatric Endocrinology Society (PES); 10th International Congress of the Growth Hormone Research Society (GRS); European Congress of Endocrinology (ECE); Die auf diesen medizinischen Konferenzen vorgestellten Daten zeigen, dass LUM-201 durch die Verstärkung der natürlichen pulsierenden Sekretion von Wachstumshormon ein vergleichbares Wachstum wie injizierbares rhGH bei deutlich geringerer Belastung des zirkulierenden Wachstumshormons bewirkt.
Weitere Daten aus den Phase-2-Studien mit OraGrowtH werden im zweiten Quartal 2024 vorgestellt: Vollständige 12-Monats-Daten von OraGrowtH212, zusätzliche Analysen von OraGrowtH210-Daten und aktualisierte kombinierte 24-Monats-Daten werden im zweiten Quartal 2024 vorgestellt; zwei Abstracts wurden für die Posterpräsentation auf der Jahrestagung der Endocrine Society (ENDO) angenommen.
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Lumos Pharma, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen treibt sein klinisches Programm voran und konzentriert sich auf die Identifizierung, den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung von Produkten und neuen Therapien für Menschen mit seltenen Krankheiten. Die Pipeline des Unternehmens konzentriert sich auf die Entwicklung eines oral verabreichten kleinen Moleküls, LUM-201, ein Wachstumshormon (GH)-Sekretagogum, auch Ibutamoren genannt, für seltene endokrine Erkrankungen, die ein injizierbares rekombinantes menschliches Wachstumshormon (rhGH) erfordern. LUM-201 ist eine Tablettenformulierung, die einmal täglich verabreicht werden soll. LUM-201 stimuliert GH über den GH-Sekretagog-Rezeptor (GHSR1a), der auch als Ghrelin-Rezeptor bekannt ist, und unterdrückt außerdem die Freisetzung von Somatostatin. Damit bietet es einen differenzierten Wirkmechanismus zur Behandlung einiger seltener endokriner Störungen (die mit einem GH-Mangel einhergehen), indem es die Amplitude der endogenen, pulsierenden GH-Sekretion erhöht. Lumos Pharma Sub, Inc. (Private Lumos) ist seine Tochtergesellschaft.
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