Larimar Therapeutics, Inc. gab die Verabreichung des ersten Patienten in einer Open-Label-Erweiterungsstudie (OLE) bekannt, in der die tägliche subkutane Injektion von Nomlabofusp in Höhe von 25 mg bei Teilnehmern mit Friedreich-Ataxie (FA) untersucht wird. Nomlabofusp (CTI-1601) ist eine neuartige Proteinersatztherapie, die die Ursache der Friedreich-Ataxie (FA) bekämpfen soll, indem sie Frataxin in die Mitochondrien bringt. Die OLE-Studie wird Aufschluss über das langfristige Sicherheitsprofil und die Frataxin-Gehalte im Gewebe geben und einen ersten Einblick in die Erfahrungen mit der Selbstverabreichung durch die Patienten oder die Verabreichung durch einen Betreuer liefern.

Teilnehmer, die die Behandlung in der kürzlich durchgeführten Phase-2-Dosierungsexplorationsstudie abgeschlossen haben oder die zuvor an einer klinischen Phase-1-Studie mit Nomlabofusp teilgenommen haben, sind potenziell für die OLE-Studie geeignet. Die während der Studie erhobenen klinischen Messwerte werden mit den Daten eines synthetischen Kontrollarms verglichen, der aus Teilnehmern der Friedreich's Ataxia Clinical Outcome Measures Study (FACOMS) Datenbank stammt. Um die Dosis in der OLE-Studie zu erhöhen, werden Daten aus der 50-mg-Kohorte der Phase-2-Dosierungsexplorationsstudie sowie verfügbare Daten aus der 25-mg-Dosis in der OLE-Studie zur Überprüfung durch die FDA eingereicht, da die klinische Prüfung noch nicht abgeschlossen ist.

Erste Daten aus der OLE-Studie werden im vierten Quartal 2024 erwartet. Nomlabofusp ist ein rekombinantes Fusionsprotein, das menschliches Frataxin in die Mitochondrien von Patienten mit Friedreich-Ataxie bringen soll, die nicht in der Lage sind, dieses essentielle Protein in ausreichender Menge zu produzieren. Nomlabofusp wurde von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) als seltene pädiatrische Krankheit eingestuft, erhielt von der Europäischen Kommission den Orphan Drug Designation Status und von der Europäischen Arzneimittelagentur den PRIME Status.