Kazia Therapeutics Limited gab die Ergebnisse von GBM-AGILE bekannt, einer Phase II/III-Studie, in der Paxalisib im Vergleich zur Standardtherapie (SOC) bei Patienten mit Glioblastom (NCT03522298), einem lebensbedrohlichen Hirntumor, für den ein dringender Bedarf an neuen Therapeutika besteht, untersucht wurde. GBM AGILE ist eine globale adaptive Phase II/III-Studie, die von der Global Coalition for Adaptive Research (GCAR) gesponsert wird, einer gemeinnützigen Organisation, die sich aus einigen der weltweit führenden klinischen, translationalen und grundlagenwissenschaftlichen Forschern aus Einrichtungen wie dem Memorial Sloan Kettering Cancer Center und dem Dana-Farber Cancer Institute zusammensetzt. Die Studie ist darauf ausgelegt, das Ansprechen von Glioblastom-Patienten (GBM) auf neue Wirkstoffe effizient zu untersuchen und zu charakterisieren.

Im Allgemeinen werden sekundäre Analysen und Endpunkte auf der Grundlage etablierter statistischer Modelle im Vergleich zu den Kontrollpatienten bewertet, die gleichzeitig mit dem Prüfpräparat in die Studie aufgenommen wurden (gleichzeitige Kontrollpopulation). Paxalisib ist der dritte Arzneimittelkandidat, der seine Bewertung in der Studie abgeschlossen hat. Er wurde bei neu diagnostizierten Glioblastom-Patienten mit unmethyliertem MGMT-Promotorstatus sowie bei Patienten mit rezidivierender Erkrankung untersucht. Insgesamt 313 neu diagnostizierte Patienten mit unmethyliertem MGMT-Status (NDU) und Patienten mit rezidiviertem MGMT-Status, die in führenden US-Krebskliniken behandelt werden, wurden in Phase 1 von Januar 2021 bis Mai 2022 randomisiert und entweder einem Behandlungsarm mit Paxalisib (60 mg/Tag) oder dem SOC-Kontrollarm zugeteilt.

Kazia führt derzeit weitere Analysen dieser Daten durch, um potenzielle Signale für weitere Überlegungen zu eruieren. Auf der Grundlage der Gesamtheit der verfügbaren Daten aus allen abgeschlossenen klinischen Studien mit Paxalisib bei neu diagnostizierten nicht-methylierten GBM-Patienten wird Kazia ein Treffen mit der US Food & Drug Administration (FDA) beantragen, um die Ergebnisse zu erörtern und festzustellen, ob ein möglicher Weg für eine beschleunigte Zulassung von Paxalisib angemessen ist. Paxalisib hat von der FDA bereits den Orphan-Drug-Status und den Fast-Track-Status für Glioblastom-Patienten mit unmethyliertem MGMT-Promotor-Status nach einer Bestrahlung plus Temozolomid-Therapie erhalten.

Die vollständigen Daten einschließlich der sekundären Endpunkte aus dem Paxalisib-Arm der GBM-AGILE-Studie werden voraussichtlich im Laufe dieses Jahres auf einer wissenschaftlichen Tagung vorgestellt werden.