Johnson & Johnson gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) einen ergänzenden Zulassungsantrag (supplemental New Drug Application, sNDA) für BALVERSA® (erdafitinib) zur Behandlung erwachsener Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Urothelkarzinom (mUC) mit anfälligen genetischen Veränderungen des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors 3 (FGFR3) genehmigt hat, deren Krankheit während oder nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapie fortgeschritten ist. BALVERSA® wird nicht für die Behandlung von Patienten empfohlen, die für eine vorherige PD-1- oder PD-L1-Inhibitor-Therapie in Frage kommen und diese nicht erhalten haben. Mit dieser Maßnahme der FDA wird die beschleunigte Zulassung von BALVERSA® vom April 2019 in eine volle Zulassung umgewandelt, die auf dem in der Phase-3-Studie THOR beobachteten klinischen Nutzen und dem Vorteil für das Gesamtüberleben beruht.

BALVERSA® ist der erste zugelassene orale FGFR-Kinase-Inhibitor und die erste und einzige gezielte Behandlung für Patienten mit mUC und FGFR-Veränderungen. Ungefähr 20% der Patienten mit mUC haben FGFR3-Veränderungen im Erbgut. Nach einer oder mehreren systemischen Therapielinien, einschließlich eines Checkpoint-Inhibitors, haben diese Patienten in der Regel eine schlechte Prognose mit nur wenigen verfügbaren Behandlungsoptionen.

Diese Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Kohorte 1 der randomisierten, kontrollierten, offenen, multizentrischen Phase-3-Studie THOR (NCT03390504), die den klinischen Nutzen von BALVERSA® bei der Verlängerung des Gesamtüberlebens (OS) im Vergleich zur Chemotherapie in der Zweitlinienbehandlung bestätigt. Die Ergebnisse der Studie zeigten eine 36%ige Verringerung des Sterberisikos unter BALVERSA® im Vergleich zur Chemotherapie bei Patienten, die zuvor mit einem PD-1- oder PD-(L)1-Inhibitor behandelt wurden, wobei die Patienten im BALVERSA®-Arm im Median mehr als vier Monate länger lebten (Hazard Ratio (HR) 0,64; [95% Konfidenzintervall (CI), 0,47-0,88]; p=0,0050). Zu den Warnhinweisen und Vorsichtsmaßnahmen in der U.S. Verschreibungsinformation gehören Augenerkrankungen, Hyperphosphatämie und embryofetale Toxizität.

Die häufigsten (>20%) waren erhöhte Phosphatwerte, Nagelveränderungen, Stomatitis, Durchfall, erhöhtes Kreatinin, erhöhtes alkalisches Phosphat, erhöhte Alanin-Aminotransferase, vermindertes Hämoglobin, vermindertes Natrium, erhöhte Aspartat-Aminotransferase, Müdigkeit, trockener Mund, trockene Haut, vermindertes Phosphat, verminderter Appetit, Dysgeusie, Verstopfung, erhöhtes Kalzium, trockenes Auge, palmar-plantares Erythrodysästhesie-Syndrom, erhöhtes Kalium, Alopezie und zentrale seröse Retinopathie. Johnson & Johnson bietet BALVERSA® und die damit verbundenen Dienstleistungen für Patienten über einen Anbieter von Spezialapotheken, US Bioservices, aus einer Hand an. Dieses Modell ist Teil des kontinuierlichen Engagements des Unternehmens, qualitativ hochwertige Produkte, Dienstleistungen, Zugang und Unterstützung für medizinische Fachkräfte und Patienten anzubieten.