AMRA Medical hat bekannt gegeben, dass Fulcrum Therapeutics die Muskelfettinfiltration (MFI) von AMRA als sekundären Endpunkt in der klinischen Studie der Phase 3 verwendet: REACH. Die klinische Studie untersucht die Wirksamkeit und Sicherheit von Losmapimod für die Behandlung der fazioskapulohumeralen Muskeldystrophie (FSHD). Die Ergebnisse der REACH-Studie werden dazu beitragen, Fulcrum der Bereitstellung des ersten für FSHD zugelassenen Medikaments näher zu bringen und Ganzkörper-MRT-basierte Messungen als kritische Endpunkte in klinischen Studien für neuromuskuläre Erkrankungen zu etablieren.

FSHD ist eine fortschreitende und schwächende neuromuskuläre Erkrankung, für die es keine zugelassenen Behandlungen gibt. Die Krankheit ist durch eine Fettinfiltration der Skelettmuskulatur gekennzeichnet und beeinträchtigt die Fähigkeit der Patienten, alltägliche Aufgaben zu erfüllen und unabhängig zu leben. Losmapimod ist das erste und einzige Prüfpräparat in der klinischen Entwicklung, und bei positiven Daten könnte REACH die Grundlage für eine Zulassung sein.

REACH ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multinationale Studie, an der voraussichtlich etwa 230 Erwachsene mit FSHD teilnehmen werden. Die Patienten erhalten entweder Losmapimod oder Placebo und werden über einen Behandlungszeitraum von 48 Wochen untersucht. Das MRT-Protokoll von AMRA wird verwendet, um für jeden Patienten einen zusammengesetzten Score für die Muskelfettinfiltration (MFI) als sekundären Endpunkt und den erreichbaren Arbeitsbereich (RWS) als primären Endpunkt zu ermitteln.

Dies ist nicht das erste Mal, dass Fulcrum sich die Messungen von AMRA zunutze macht. AMRA und Fulcrum haben bei ihren Losmapimod-Studien von der frühen Biomarker-Entwicklung über die Phase 2b von ReDUX4 bis hin zur Phase 3 der REACH-Studie mit MRI zusammengearbeitet. Die ReDUX4-Studie, in der nachgewiesen wurde, dass Losmapimod das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt und die Funktion bei Menschen mit FSHD verbessert, hat gezeigt, dass RWS und MFI zuverlässige Messgrößen für das Fortschreiten der Krankheit sind.

Dies veranlasste die Zulassungsbehörden der EU und der USA, einschließlich der FDA, die Verwendung von MFI-Komposit-Scores in REACH zu unterstützen. Die MFI-Komposit-Scores können dazu beitragen, bestimmte Aspekte des Krankheitsbeginns, der funktionellen Beeinträchtigung und des Krankheitsverlaufs zwischen den Scans zu beschreiben. Die Scores werden nach einer Ganzkörper- und Ganzmuskel-MRT erstellt, indem die Messungen der Muskelfettinfiltration aus mehreren Muskeln im ganzen Körper kombiniert werden.

Durch die Umwandlung aller MFI-Daten für eine bestimmte Person in einen vereinfachten Score erhalten die Forscher aussagekräftige Informationen, die leichter zu interpretieren sind, als wenn sie versuchen würden, aus 36 verschiedenen MFI-Messungen für eine bestimmte Person, geschweige denn für alle 230 Studienteilnehmer, Schlussfolgerungen zu ziehen. Mit AMRA können Forscher aussagekräftige Unterschiede sowohl bei funktionellen (RWS) als auch bei bildgebenden (MFI) Endpunkten beobachten, um ganzheitlichere Erkenntnisse zu gewinnen und letztlich ihre klinische Pipeline voranzutreiben.