Dyne Therapeutics, Inc. konzentriert sich und seine Ressourcen auf seine klinischen Programme DYNE-101 bei DM1 und DYNE-251 bei DMD
Am 12. September 2022 um 13:08 Uhr
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Dyne Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen seinen Fokus und seine Ressourcen auf seine klinischen Programme DYNE-101 bei DM1 und DYNE-251 bei DMD richtet. Das Unternehmen ist weiterhin bestrebt, sein Programm zur fazioskapulohumeralen Muskeldystrophie (FSHD) voranzutreiben, verschiebt jedoch die Einreichung des IND-Antrags für DYNE-301, die ursprünglich für die zweite Hälfte des Jahres 2022 vorgesehen war. Das Unternehmen plant, im Jahr 2023 ein Update zum FSHD-Programm zu geben.
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Dyne Therapeutics Inc. ist ein Unternehmen für Muskelkrankheiten im klinischen Stadium. Es konzentriert sich auf die Entwicklung von lebensverändernden Therapeutika für Menschen mit genetisch bedingten Krankheiten. Dyne nutzt seine FORCE-Plattform, um die Grenzen der Verabreichung von Muskelgewebe und Oligonukleotid-Therapeutika für Muskelkrankheiten zu überwinden. Die Therapeutika der FORCE-Plattform bestehen aus einer Oligonukleotid-Nutzlast, die auf die genetische Grundlage der Krankheit ausgerichtet ist. Mit Hilfe der FORCE-Plattform stellt das Unternehmen ein Portfolio von Therapeutika für Muskelkrankheiten zusammen, darunter die führenden Programme für myotone Dystrophie Typ 1 (DM1), Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und fazioskapulohumeraler Dystrophie (FSHD). Seine Therapeutika bestehen aus drei Komponenten: einem Fab, einem klinisch validierten Linker und einer Oligonukleotid-Nutzlast, die es mit Hilfe des Linkers an seinen Fab bindet. Das Unternehmen plant außerdem, sein Portfolio durch Entwicklungsbemühungen zu erweitern, die sich auf seltene Skelettmuskelerkrankungen sowie auf Herz- und Stoffwechselmuskelerkrankungen konzentrieren.