Dyne Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass DYNE-251, ein Prüfpräparat zur Behandlung von Mutationen der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die für das Skippen von Exon 51 geeignet sind, von der US Food and Drug Administration (FDA) den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden und seltene pädiatrische Erkrankungen erhalten hat. DYNE-251 wird im Rahmen der klinischen Phase 1/2-Studie DELIVER untersucht. Der Orphan-Drug-Status wird von der FDA für Medikamente oder biologische Produkte vergeben, die zur Behandlung, Vorbeugung oder Diagnose einer seltenen Krankheit oder eines seltenen Leidens bestimmt sind, von dem weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen sind.

Im Rahmen des FDA-Programms zur Ausweisung seltener pädiatrischer Krankheiten kann die FDA einem Sponsor, der eine Produktzulassung für eine seltene pädiatrische Krankheit erhält, einen Priority Review Voucher gewähren.