Decibel Therapeutics gab die Einreichung eines IND-Antrags (Investigational New Drug) bei der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) für eine klinische Studie der Phase 1/2 an pädiatrischen Patienten mit DB-OTO bekannt. DB-OTO ist ein Gentherapie-Produktkandidat, der für eine dauerhafte Wiederherstellung des Hörvermögens bei Menschen mit hochgradiger angeborener Schwerhörigkeit aufgrund eines Otoferlin-Mangels sorgen soll. DB-OTO wird in Zusammenarbeit mit Regeneron Pharmaceuticals entwickelt und ist eine Dual-Vektor-Gentherapie auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV) zur dauerhaften Wiederherstellung des Hörvermögens bei Menschen mit hochgradiger angeborener Schwerhörigkeit, die durch Mutationen des Otoferlin-Gens verursacht wird. Der Produktkandidat verwendet einen proprietären, zellselektiven Promotor, um das Otoferlin-Transgen in den Haarzellen zu exprimieren, mit dem Ziel, das Ohr in die Lage zu versetzen, den Schall an das Gehirn weiterzuleiten und das Hören zu ermöglichen.

In präklinischen Studien beobachtete Decibel, dass die lokale Verabreichung von DB-OTO an das Ohr zur Produktion des Otoferlin-Proteins und zur Auslösung von Reaktionen des auditorischen Hirnstamms auf Geräusche in einem angeborenen tauben Nagetiermodell führte. DB-OTO wurde von der FDA im Jahr 2021 als Orphan Drug und seltene pädiatrische Krankheit eingestuft.