Day One Biopharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) OJEMDA (Tovorafenib), einen RAF-Inhibitor vom Typ II, für die Behandlung von Patienten im Alter von 6 Monaten und älter mit rezidiviertem oder refraktärem pLGG mit einer BRAF-Fusion oder einem BRAF-Rearrangement oder einer BRAF-V600-Mutation zugelassen hat. Diese Indikation wird im Rahmen einer beschleunigten Zulassung auf der Grundlage der Ansprechrate und der Dauer des Ansprechens zugelassen. Mit der Zulassung erhielt Day One von der FDA einen Priority Review Voucher für seltene pädiatrische Erkrankungen.

Das Unternehmen setzt sein Engagement für die pLGG-Gemeinschaft mit der randomisierten klinischen Phase-3-Studie FIREFLY-2/LOGGIC fort, in der Tovorafenib als potenzielle Erstlinientherapie im Vergleich zur Chemotherapie bei Patienten im Alter von 6 Monaten bis 25 Jahren mit pLGG untersucht wird und die nach Ansicht des Unternehmens bestimmte Anforderungen der FDA an die Vermarktung erfüllen wird. In diese Studie werden derzeit Patienten in den Vereinigten Staaten, Kanada, Europa, Australien und Asien aufgenommen.