Clene Inc. und seine hundertprozentige Tochtergesellschaft Clene Nanomedicine Inc. gaben bekannt, dass sie neue, vorläufige Daten vorgelegt haben, die das Potenzial von CNM-Au8 als Behandlung für das Rett-Syndrom belegen. Karen Ho, Ph.D., Clenes Vizepräsidentin für translationale Medizin, stellte die Daten in einer mündlichen und einer Posterpräsentation am 19. Juni 2024 auf der Jahrestagung der International Rett Syndrome Foundation 2024 in Westminster, Colorado vor. Die Präsentation trug den Titel CNM-Au8, ein kandidatisches First-in-Class-Nanotherapeutikum zur Behandlung des Rett-Syndroms.

CNM-Au8 ist ein oral verabreichtes, katalytisches Nanotherapeutikum, das auf den Energiestoffwechsel über Mitochondrien in Zellen des Nervensystems, einschließlich Neuronen und Oligodendrozyten, abzielt, um das Überleben und die Funktion von Neuronen zu verbessern und die Remyelinisierung zu unterstützen. Bislang hat sich Clene auf die Entwicklung von CNM-Au8 für die Behandlung von ALS und MS konzentriert. Der neuartige Mechanismus von CNM-Au8 mit seiner katalytischen Fähigkeit, die Funktion der Mitochondrien zu unterstützen, um das Überleben und die Funktion der Neuronen zu fördern, sowie die remyelinisierenden Eigenschaften von CNM-Au8 veranlassten Clene, auch das Rett-Syndrom als mögliche Indikation für die Behandlung mit CNM-Au8 in Betracht zu ziehen. Das Projekt wurde in Zusammenarbeit mit Dr. Kathrin Meyer, ehemals Nationwide Children?s Hospital in Columbus, Ohio, jetzt Chief Scientific Officer von Alcyone Therapeutics, und ihren ehemaligen Postdoktoranden, Drs.

Meysam Ganjibakhsh und Andrea Sierra Delgado. Dr. Delgado war früher leitende wissenschaftliche Mitarbeiterin im Labor von Meyer und ist jetzt Research Assistant Professor an der Universität von Missouri. Die wichtigsten vorläufigen Ergebnisse der Studie sind: Statistisch signifikante Verbesserung der neuronalen Gesundheit (p < 0,01), des Überlebens der Neuronen (p < 0,0001) und der Neuritenlängen (p < 0,05) in einem in vitro Modell des Rett-Syndroms und; Verbesserungen der mitochondrialen Atmungsdefizite, die mit von Rett-Patienten stammenden Astrozyten verbunden sind, durch die Behandlung mit CNM-Au8 in vitro, mit vollständiger Rettung (p < 0.0001) der Basalatmung und der ATP-verknüpften Atmung in einer Rett-Linie und eine teilweise Rettung in einer zweiten Rett-Linie (keine Veränderung der Basalatmung; p < 0,001 Verbesserung der ATP-verknüpften Atmung) bei einer Konzentration der CNM-Au8-Behandlung über 24 Stunden beobachtet.

Alle statistischen Analysen wurden mit Hilfe einer einseitigen ANOVA durchgeführt, und alle Bedingungen wurden mit mindestens drei Wiederholungen durchgeführt. Das Studienteam bedankt sich für die Unterstützung der Studie durch die Baby Eleanor Foundation sowie für die Spende von Rett- und gesunden Kontrollzellen durch anonyme Personen.