Clene Inc. und seine hundertprozentige Tochtergesellschaft Clene Nanomedicine Inc. präsentierten auf der Tagung des European Network for the Cure of ALS (ENCALS) in Stockholm, Schweden, neue Langzeitergebnisse für die Behandlung mit CNM-Au8 in Bezug auf das Überleben und die Neurofilament-Leichtigkeit (NfL) aus der HEALEY ALS Platform Trial Open Label Extension (OLE). Verbesserte Überlebensrate im Vergleich zu den PRO-ACT-Kontrollen: Überlebensanalysen von Teilnehmern, die ursprünglich für die Behandlung mit CNM-Au8 30 mg (n=59) und für die Behandlung mit CNM-Au8 ex-placebo (n=11) randomisiert wurden, im Vergleich zu den entsprechenden PRO-ACT-Kontrollen bis zu 3,5 Jahre nach Studienbeginn. Ungefähr 60 % geringeres Sterberisiko bei mit CNM-Au8 30 mg behandelten Patienten im Vergleich zu den entsprechenden PRO-ACT-Kontrollen bis zu 3,5 Jahre nach Studienbeginn; kovariatenbereinigte Hazard Ratio: 0,431 (95% CI: 0,276-0,672), p-value = 0,0002.

Reduzierte Neurofilament Light Biomarker-Spiegel (NfL) bei NfL-Respondern: NfL-Responder-Untergruppe: Die NfL-Responder-Analyse wurde durchgeführt, um NfL-Rückgänge bei Teilnehmern zu identifizieren, die konsistente NfL-Rückgänge aufwiesen (n=55). Responder wurden als Teilnehmer definiert, die nach Beginn der CNM-Au8-Behandlung bei allen Post-Baseline-Messungen einen NfL-Abfall oder wiederholte Abnahmen von mindestens 10 pg/ml aufwiesen: Responder wiesen eine durchschnittliche NfL-Reduktion von 28% auf, was auf einen verringerten axonalen Verlust auf kontinuierlicher Basis hindeutet; GMR in Woche 76 Veränderung gegenüber dem Ausgangswert: 0,72, (95% CI: 0,67 ?

0.79), p < 0.0001. Die NfL-Ergebnisse basieren auf früher angekündigten Analysen von Plasma-NfL, die von Teilnehmern (n=99) in der HEALEY OLE-Studie gesammelt wurden, die bis Woche 76 mit CNM-Au8 30 mg behandelt wurden, im Vergleich zu Teilnehmern, die 24 Wochen lang mit Placebo behandelt wurden, bevor sie für bis zu 52 Wochen zur aktiven Behandlung übergingen. Die Langzeitbehandlung mit CNM-Au8 30 mg führte zu einem anhaltenden signifikanten Rückgang der NfL-Plasmaspiegel.

Das geometrische Mittelverhältnis (GMR) gegenüber Placebo betrug in Woche 76 0,841, 95% CI: 0,73 ? 0.98, p=0.023.

CNM-Au8 war während der OLE sicher und gut verträglich.