Citius Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) einen Complete Response Letter zu dem Biologics License Application (BLA) des Unternehmens ausgestellt hat, mit dem die Zulassung von Denileukin Diftitox ("LYMPHIRTM") beantragt wird. LYMPHIRTM ist ein gentechnisch hergestelltes IL-2-Diphtherietoxin-Fusionsprotein für die Behandlung von Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem kutanem T-Zell-Lymphom (CTCL) nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapie. Die FDA hat Citius aufgefordert, verstärkte Produkttests und zusätzliche Kontrollen durchzuführen, die mit der FDA während der Prüfung des Marktantrags vereinbart wurden. Wichtig ist, dass es keine Bedenken in Bezug auf das mit der BLA eingereichte Paket klinischer Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit oder die vorgeschlagenen Verschreibungsinformationen gab.

LYMPHIR ist ein rekombinantes Fusionsprotein, das die Interleukin-2 (IL-2) Rezeptorbindungsdomäne mit Diphtherietoxinfragmenten kombiniert. Der Wirkstoff bindet spezifisch an IL-2-Rezeptoren auf der Zelloberfläche und bewirkt, dass in die Zellen eingedrungene Diphtherietoxinfragmente die Proteinsynthese hemmen. In den Jahren 2011 und 2013 gewährte die FDA LYMPHIR den Orphan Drug Status für die Behandlung von PTCL bzw. CTCL.

Im Jahr 2021 erhielt Denileukin Diftitox in Japan die Zulassung für die Behandlung von CTCL und peripherem T-Zell-Lymphom (PTCL). Anschließend erwarb Citius im Jahr 2021 eine Exklusivlizenz mit Rechten zur Entwicklung und Vermarktung von LYMPHIR in allen Märkten außer Japan und bestimmten Teilen Asiens. Das kutane T-Zell-Lymphom ist eine Form des kutanen Non-Hodgkin-Lymphoms (NHL), die in einer Vielzahl von Formen auftritt und die häufigste Form des kutanen Lymphoms ist.

Beim CTCL werden T-Zellen, eine Art von Lymphozyten, die eine Rolle im Immunsystem spielen, krebsartig und entwickeln sich zu Hautläsionen, die aufgrund von starken Schmerzen und Juckreiz zu einer Beeinträchtigung der Lebensqualität von Patienten mit dieser Krankheit führen. Mycosis Fungoides (MF) und das Sézary-Syndrom (SS) machen die Mehrheit der CTCL-Fälle aus. Je nach Art des CTCL kann die Krankheit langsam fortschreiten und es kann mehrere Jahre bis zu zehn Jahren dauern, bis sie das Tumorstadium erreicht.

Sobald die Krankheit jedoch dieses Stadium erreicht hat, ist der Krebs hochgradig bösartig und kann sich auf die Lymphknoten und inneren Organe ausbreiten, was zu einer schlechten Prognose führt. Angesichts der Dauer der Krankheit durchlaufen die Patienten in der Regel mehrere Behandlungszyklen, um das Fortschreiten der Krankheit zu kontrollieren. CTCL tritt bei Männern doppelt so häufig auf wie bei Frauen und wird in der Regel erstmals bei Patienten im Alter zwischen 50 und 60 Jahren diagnostiziert.

Abgesehen von der allogenen Stammzelltransplantation, für die nur ein kleiner Teil der Patienten in Frage kommt, gibt es derzeit keine kurative Therapie für fortgeschrittenes CTCL.