BioCryst Pharmaceuticals, Inc. gab neue Daten aus den klinischen Studien APeX-S und APeX-2 bekannt, in denen das einmal täglich oral einzunehmende ORLADEYO® (Berotralstat) zur prophylaktischen Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) untersucht wurde. Sie zeigen eine nachhaltige Verringerung der Anfallsraten und eine Verbesserung der Lebensqualität bei Patienten, die mit HAE leben, und unterstreichen das Profil des Medikaments als gut verträgliche, wirksame und bequeme prophylaktische HAE-Therapieoption. Das Unternehmen gab außerdem zusätzliche Analysen neuer realer Daten bekannt, die eine deutliche Verringerung der Anfallsraten bei Patienten, die ORLADEYO erhalten, belegen, sowie Ergebnisse einer Umfrage, die eine erhebliche Krankheits- und Behandlungslast bei pädiatrischen HAE-Patienten unterstreichen, wie sie von ihren Betreuern berichtet wird. Die Daten werden auf der Jahrestagung 2023 der American Academy of Allergy, Asthma & Immunology (AAAAI) vorgestellt, die vom 24. bis 27. Februar 2023 in San Antonio, Texas, stattfindet.

BioCryst AAAAI 2023 Präsentation Highlights: Die auf der AAAAI vorgestellten Poster umfassen Analysen der klinischen Studien APeX-2 und APeX-S sowie reale Daten von Patienten, die ORLADEYO in den Vereinigten Staaten einnehmen. APeX-2 war eine doppelblinde, placebokontrollierte, dreiteilige Parallelgruppenstudie der Phase 3, in der ORLADEYO im Vergleich zu Placebo zur Prävention von HAE-Attacken bei Patienten mit HAE Typ I oder Typ II untersucht wurde. APeX-S war eine offene, internationale Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ORLADEYO 110 mg einmal täglich (QD) und 150 mg QD bei Patienten mit HAE Typ I oder Typ II über einen Zeitraum von bis zu 96 Wochen in den USA und 240 Wochen in allen anderen Ländern.

Insgesamt waren die in APeX-2 und APeX-S gemeldeten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) leicht und vorübergehend, was darauf hindeutet, dass ORLADEYO im Allgemeinen gut vertragen wurde.