BioCryst Pharmaceuticals, Inc. gab die Aufnahme des ersten Patienten in die zulassungsrelevante APeX-P-Studie zur Untersuchung von ORLADEYO(R) (Berotralstat) zur einmal täglichen Einnahme bei pädiatrischen Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE) im Alter von 2 bis < 12 Jahren bekannt. ORLADEYO ist die erste und einzige orale Therapie, die speziell zur Vorbeugung von HAE-Attacken bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren entwickelt wurde. ORLADEYO wurde erstmals im Dezember 2020 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen und ist auf vielen globalen Märkten erhältlich.

APeX-P ist eine offene Studie, die die Pharmakokinetik (PK) und Sicherheit von ORLADEYO bei pädiatrischen HAE-Patienten (2 bis < 12 Jahre) untersuchen soll. Die Studie besteht aus einer anfänglichen 12-wöchigen Standardbehandlung (SOC), gefolgt von einer anschließenden 48-wöchigen offenen ORLADEYO-Behandlung, die bis zu 144 Wochen fortgesetzt werden kann. Die Patienten werden in vier Dosis-Kohorten eingeteilt, wobei das Körpergewicht für die Zuordnung zu jeder Kohorte ausschlaggebend ist.

Kohorten mit höherem Gewicht (Kohorten 1 und 2) werden zuerst und parallel aufgenommen. Anschließend werden Sicherheitsbewertungen und PK-Modellierungen auf der Grundlage aller verfügbaren PK-Daten verwendet, um die Gewichtsklassen für die aufeinanderfolgende Aufnahme der Kohorten 3 und 4 zu bestätigen. Die Wirksamkeit von ORLADEYO in APeX-P wird mit Hilfe von deskriptiven statistischen Methoden zusammengefasst. Der primäre Endpunkt von APeX-P ist die Charakterisierung des PK-Profils von ORLADEYO bei Patienten im Alter von 2 bis < 12 Jahren. Nach Abschluss der APeX-P-Studie plant BioCryst die Einreichung eines ergänzenden Zulassungsantrags (sNDA) für die potenzielle erweiterte Anwendung von ORLADEYO für die Prophylaxe zur Verhinderung von Anfällen bei pädiatrischen HAE-Patienten.