Unternehmen Benitec Biopharma Limited Australian S.E.

Benitec Biopharma Inc. ist ein in der klinischen Phase befindliches Biotechnologieunternehmen mit Sitz in Hayward, Kalifornien, das sich auf die Entwicklung neuartiger genetischer Arzneimittel konzentriert. Die Plattform des Unternehmens, die DNA-gesteuerte RNA-Interferenz (ddRNAi), kombiniert Ribonukleinsäure (RNA)-Interferenz mit Gentherapie, um Medikamente zu entwickeln, die nach einmaliger Verabreichung krankheitsverursachende Gene nachhaltig zum Schweigen bringen. Das Unternehmen entwickelt außerdem ein auf Stille und Ersatz basierendes Therapeutikum (BB-301) für die Behandlung der Okulopharyngealen Muskeldystrophie (OPMD), einer chronischen, lebensbedrohlichen genetischen Erkrankung. BB-301 ist eine Gentherapie auf der Basis eines AAV-Virus, die die Expression des krankheitsverursachenden Gens dauerhaft unterdrückt (um die biologischen Mechanismen, die dem Fortschreiten der Krankheit bei OPMD zugrunde liegen, zu verlangsamen oder zu stoppen) und gleichzeitig das mutierte Gen durch ein Wildtyp-Gen ersetzt (um die Wiederherstellung der Funktion in den kranken Zellen zu fördern).