Avrobio erhält von der U.S. FDA den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung für die erste Gentherapie gegen die Gaucher-Krankheit
Am 27. Oktober 2022 um 13:01 Uhr
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AVROBIO, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) AVR-RD-02 den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit zuerkannt hat. AVR-RD-02 ist die erste Gentherapie ihrer Klasse, die die eigenen hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) des Patienten genetisch verändert, um die Gaucher-Krankheit zu behandeln, eine seltene lysosomale Störung, die zu Multiorganpathologie, klinischer Morbidität und früher Mortalität führen kann.Das FDA-Programm für seltene pädiatrische Krankheiten (Rare Pediatric Disease Designation and Voucher Program) soll die Entwicklung neuer Medikamente und Biologika zur Prävention und Behandlung seltener pädiatrischer Krankheiten erleichtern. Unternehmen, die eine Genehmigung für einen Antrag auf ein neues Medikament (NDA) oder einen Antrag auf eine Biologika-Lizenz (BLA) für eine seltene pädiatrische Krankheit erhalten, können einen Gutschein für eine vorrangige Prüfung eines nachfolgenden Zulassungsantrags für ein anderes Produkt in Anspruch nehmen. Der Gutschein für die vorrangige Prüfung kann vom Unternehmen selbst genutzt oder an einen Dritten verkauft werden.
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AVROBIO, Inc. ist ein Gentherapie-Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung potenziell heilender Gentherapien mit hämatopoetischen Stammzellen (HSC) zur Behandlung von Patienten mit seltenen Krankheiten nach einem einmaligen Behandlungsschema. Die Gentherapien, die das Unternehmen entwickelt, verwenden HSZ, die dem Patienten entnommen und dann mit einem lentiviralen Vektor modifiziert werden, um das Äquivalent einer funktionalen Kopie des Gens einzufügen, das bei der Zielkrankheit mutiert ist. Der Entwicklungsschwerpunkt des Unternehmens liegt auf einer Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, die als lysosomale Störungen bezeichnet werden und in erster Linie mit Enzymersatztherapien (ERTs) behandelt werden. Die Pipeline des Unternehmens besteht aus drei HSC-Gentherapieprogrammen, darunter AVR-RD-02 zur Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ 1 und Typ 3, AVR-RD-03 zur Behandlung der Pompe-Krankheit und AVR-RD-01 zur Behandlung der Fabry-Krankheit.