Aura Biosciences Inc. berichtete über die Ergebnisse einer retrospektiven, abgestimmten Fallkontrollstudie. In dieser retrospektiven Analyse wurde die Sehschärfe von Patienten nach einer Behandlung mit Plaque-Radiotherapie mit prospektiven Daten zur Sehschärfe von Patienten mit Aderhautmelanom im Frühstadium verglichen, die in der Phase 1b/2-Studie (NCT03052127) mit belzupacap Sarotalocan durch intravitreale Verabreichung behandelt wurden. Diese retrospektive, gematchte Fallkontrollstudie verglich die Ergebnisse der Sehschärfe von 43 Patienten aus Auras Phase 1b/2-Studie, in der die intravitreale Verabreichung von belzupacap sarotalocan bei Patienten mit Aderhautmelanom im Frühstadium untersucht wurde (AU-011-101, NCT03052127), mit 150 Patienten aus der Probandendatenbank einer zuvor abgeschlossenen und veröffentlichten Studie, in der Patienten mit kleinem Aderhautmelanom mit Plaque-Strahlentherapie behandelt worden waren.

Bei beiden Patientenkohorten bestand ein hohes Risiko für einen Sehkraftverlust, da der Tumorrand innerhalb von 3,0 mm von der Fovea entfernt war. Die Patienten wurden hinsichtlich der Tumorhöhe, des Tumordurchmessers, des Abstands zur Fovea und der Ausgangssehschärfe verglichen, die zu den wichtigsten Faktoren gehören, die die Sehschärfe nach der Behandlung beeinflussen. Wichtige Ergebnisse: Die Sehergebnisse von Patienten mit Aderhautmelanom im Frühstadium, die mit Strahlentherapie behandelt wurden, zeigten den langfristigen, fortschreitenden und irreversiblen Verlust der Sehschärfe bei Patienten, bei denen der Tumor nahe an der Fovea lag.

Der Verlust der Sehschärfe bei Patienten mit Strahlentherapie betrug bei der Mehrheit der Patienten bereits nach 2 Jahren =3 Zeilen und nach 3 Jahren =6 Zeilen. Das Unternehmen ist der Ansicht, dass der Vergleich der Ergebnisse von Belzupacap Sarotalocan und der Strahlentherapie den potenziellen Nutzen einer gezielten Behandlung untermauert, die bereits nach zwei Jahren einen statistisch signifikanten Unterschied in der Erhaltung der Sehschärfe erzielt, und zwar sowohl für die logMAR-Sehschärfe (p = 0,0094) als auch für die Veränderung der logMAR-Sehschärfe (p = 0,0323). Das Unternehmen ist der Ansicht, dass der in dieser retrospektiven Studie beobachtete fortschreitende Verlust der Sehschärfe unter Strahlentherapie den dringenden Bedarf an einer sehkrafterhaltenden gezielten Therapie unterstreicht.

Die Ergebnisse dieser retrospektiven Studie stimmen mit veröffentlichten klinischen Daten überein, die den irreversiblen Verlust der Sehschärfe nach einer Behandlung mit Strahlentherapie belegen. Zu den Einschränkungen der Studie gehören der retrospektive Charakter und die Verwendung eines angepassten Fallkontrolldesigns. Die mittlere Nachbeobachtungszeit für die mit Belzupacap Sarotalocan behandelten Patienten in dieser ersten Analyse betrug 15,6 Monate.

Aufgrund des retrospektiven Charakters dieser Analyse ist sie hypothesengenerierend; es können keine formellen Schlussfolgerungen gezogen werden. Aura hat außerdem eine prospektive, gematchte Fallkontrollstudie initiiert, um die langfristigen Sehschärfenergebnisse von belzupacap sarotalocan aus der Phase 2-Studie AU-011-202 mit suprachoroidaler Verabreichung im Vergleich zur Strahlentherapie weiter zu untersuchen.