Atara Biotherapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) die Einreichung des Biologics License Application (BLA) für Tabelecleucel (Tab-Cel®) als Monotherapie zur Behandlung erwachsener und pädiatrischer Patienten ab zwei Jahren mit Epstein-Barr-Virus-positiver lymphoproliferativer Post-Transplantationserkrankung (EBV+ PTLD), die mindestens eine vorherige Therapie erhalten haben, akzeptiert hat. Bei Patienten, die ein solides Organ transplantiert haben, schließt die vorherige Therapie eine Chemotherapie ein, es sei denn, eine Chemotherapie ist ungeeignet. Es gibt keine von der FDA zugelassenen Therapien für diese Behandlungssituation.

Der BLA wurde ein vorrangiges Prüfverfahren mit einem PDUFA (Prescription Drug User Fee Act)-Zieltermin am 15. Januar 2025 gewährt. Tab-cel ist eine allogene, EBV-spezifische T-Zell-Immuntherapie, die EBV-infizierte Zellen angreifen und eliminieren soll. Die BLA stützt sich auf zulassungsrelevante und unterstützende Daten von mehr als 430 Patienten, die mit Tab-cel bei verschiedenen lebensbedrohlichen Krankheiten behandelt wurden, einschließlich der jüngsten zulassungsrelevanten Daten der ALLELE-Studie, die eine statistisch signifikante objektive Ansprechrate (ORR) von 48,8% (p < 0,0001) und ein günstiges Sicherheitsprofil in Übereinstimmung mit früheren Analysen zeigten.

Tab-cel hat von der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA den Status eines Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy Designation) für die Behandlung von Rituximab-refraktären EBV-assoziierten lymphoproliferativen Erkrankungen erhalten und ist als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen. Im Dezember 2023 gab Atara den Abschluss der erweiterten globalen Partnerschaft mit Pierre Fabre Laboratories für die USA und die übrigen globalen Handelsmärkte für tab-cel bekannt, die auf einer ersten Partnerschaft für Europa, den Nahen Osten, Afrika und andere ausgewählte Schwellenländer aufbaut. Mit der Annahme der BLA für tab-cel erhält Atara eine Meilensteinzahlung in Höhe von 20 Millionen US-Dollar von Pierre Fabre, wobei die Möglichkeit besteht, eine Meilensteinzahlung in Höhe von 60 Millionen US-Dollar von Pierre Fabre zu erhalten, sofern die FDA die BLA für tab-cel genehmigt.

Darüber hinaus erstattet Pierre Fabre Atara die erwarteten globalen Entwicklungskosten für tab-cel bis zum BLA-Transfer und kauft die tab-cel-Bestände bis zum Datum des Produktionstransfers. Atara hat außerdem Anspruch auf Umsatzmeilensteine und zweistellige, gestaffelte Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz von tab-cel in den USA und den verbleibenden, oben erwähnten globalen Märkten. Tab-cel erhielt die Marktzulassung unter dem Markennamen Ebvallo?

im Dezember 2022 von der Europäischen Kommission erteilt. Die Marktzulassung wurde auch von der Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency im Vereinigten Königreich im Mai 2023 und von Swissmedic in der Schweiz im Mai 2024 erteilt. In allen drei Gebieten ist Ebvallo als Monotherapie für die Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab zwei Jahren mit rezidivierter oder refraktärer EBV+ PTLD indiziert, die mindestens eine vorherige Therapie erhalten haben.

Bei Patienten, die ein solides Organ transplantiert haben, schließt die vorherige Therapie eine Chemotherapie ein, es sei denn, eine Chemotherapie ist ungeeignet. Ebvallo wurde 2024 mit dem Prix Galien International Award für das beste Produkt für seltene Krankheiten (Orphan Diseases) ausgezeichnet.