(Alliance News) - AstraZeneca PLC und Ionis Pharmaceuticals Inc haben am Freitag die Nachricht gefeiert, dass ihr Medikament Eplontersen von der US Food & Drug Administration zugelassen wurde.

Das in Cambridge, England, ansässige Unternehmen AstraZeneca teilte mit, dass Eplontersen, Markenname Wainua, nun in den USA zur Behandlung der Polyneuropathie der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose bei Erwachsenen, allgemein als hATTR-PN oder ATTRv-PN bezeichnet, zugelassen ist.

Dies ist die erste Zulassung für Wainua und die einzige zugelassene ATTRv-PN-Behandlung, die über einen Autoinjektor selbst verabreicht werden kann.

Das Pharmaunternehmen begründete die Zulassung mit den positiven Zwischenergebnissen der Phase-3-Studie NEURO-TTRansform.

Nach 35 Wochen zeigte die Studie laut AstraZeneca, dass die mit Wainua behandelten Patienten bei den primären Endpunkten Serum-Transthyretin-Konzentration und Beeinträchtigung der Neuropathie konsistente und anhaltende Vorteile zeigten. Auch die Lebensqualität der Patienten verbesserte sich.

Wie AstraZeneca erklärte, führt ATTRv-PN innerhalb von fünf Jahren nach der Diagnose zu einer Schädigung der peripheren Nerven mit motorischen Behinderungen und ist ohne Behandlung in der Regel innerhalb eines Jahrzehnts tödlich.

"Die FDA-Zulassung von Wainua ist ein wichtiger Meilenstein für die Menschen, die mit [ATTRv-PN] leben und denen nun eine wirksame und gut verträgliche Behandlung zur Verfügung steht... um diese verheerende Krankheit zu bekämpfen", kommentierte Brett Monia, Chief Executive Officer von Ionis.

"Es ist auch ein entscheidender Moment für Ionis, da Wainua die erste einer Reihe von potenziellen Markteinführungen für das Unternehmen sein wird."

AstraZeneca und Ionis werden Wainua zur Behandlung von ATTRv-PN in den USA vermarkten. Dies ist Teil einer globalen Entwicklungs- und Vermarktungsvereinbarung, die vor kurzem um die Exklusivrechte für AstraZeneca in Lateinamerika und allen anderen Ländern außerhalb der USA erweitert wurde.

AstraZeneca erwartet, dass Wainua im Januar 2024 in den USA verfügbar sein wird.

Die Aktien von AstraZeneca fielen am frühen Freitag in London um 0,8% auf 10.392,00 Pence.

Von Emma Curzon, Reporterin der Alliance News

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