Applied Therapeutics, Inc. informierte über den neuesten Stand des AT-007 Galaktosämie-Programms. Nach Gesprächen mit der FDA Ende des Jahres hat das Unternehmen beschlossen, mit der Einreichung eines Zulassungsantrags für AT-007 zur Behandlung von Galaktosämie zu warten, bis weitere Gespräche mit der Behörde geführt werden. Obwohl das Galaktosämie-Programm zuvor im Rahmen eines NDA für eine beschleunigte Zulassung auf der Grundlage einer Senkung des Galaktitols diskutiert worden war, hat die FDA nun angedeutet, dass für die Zulassung wahrscheinlich klinische Ergebnisdaten erforderlich sein werden. Die laufende Phase-3-Studie ACTION-Galaktosämie bei Kindern untersucht die Auswirkungen der Behandlung mit AT-007 im Vergleich zu Placebo auf die klinischen Ergebnisse im Zeitverlauf, einschließlich Kognition, Sprache, Verhalten und motorische Fähigkeiten. Die klinischen Ergebnisse werden alle 6 Monate von einem feuergeschützten Ausschuss bewertet. Die erste Bewertung wird im ersten Quartal 2022 erfolgen, danach alle sechs Monate, bis die Studie statistische Signifikanz erreicht. AT-007 ist ein Aldose-Reduktase-Inhibitor (ARI), der das zentrale Nervensystem (ZNS) durchdringt und für die Behandlung mehrerer seltener neurologischer Erkrankungen entwickelt wird, darunter Galaktosämie, SORD-Mangel und PMM2-CDG. In einem Tiermodell für Galaktosämie senkte AT-007 die toxischen Galaktitolwerte und verhinderte Krankheitskomplikationen. In klinischen Studien senkte AT-007 den Galaktitol-Plasmaspiegel bei Erwachsenen und Kindern mit Galaktosämie im Vergleich zu Placebo signifikant. AT-007 wird derzeit in einer klinischen Phase-3-Studie (ACTION-Galaktosämie-Kids) bei Kindern im Alter von 2 bis 17 Jahren mit Galaktosämie sowie in einer Langzeitstudie mit offenem Etikett bei Erwachsenen mit Galaktosämie untersucht. AT-007 wurde von der US Food and Drug Administration (FDA) als Orphan Drug und Pediatric Rare Disease für die Behandlung von Galaktosämie und PMM2-CDG sowie als Fast Track für Galaktosämie eingestuft.