Apellis Pharmaceuticals, Inc. und Sobi® gaben bekannt, dass positive Ergebnisse der Phase-2-NOBLE-Studie zur Untersuchung von Pegcetacoplan bei der Behandlung des posttransplantären Rezidivs der primären immunkomplexen membranoproliferativen Glomerulonephritis (IC-MPGN) und der C3-Glomerulopathie (C3G) auf der Jahrestagung der American Society of Nephrology (ASN) im Rahmen der Kidney Week vorgestellt werden. ie Ergebnisse zeigten das Potenzial für einen Behandlungseffekt sowohl bei IC-MPGN als auch bei C3G-Patienten, die mit Pegcetacoplan behandelt wurden. In Woche 12 zeigten von den 10 Patienten (IC-MPGN: n=2; C3G: n=8), die mit Pegcetacoplan behandelt wurden: acht (80%) Patienten eine Verringerung der C3c-Färbung (die auf schadensverursachende Ablagerungen hinweist) um eine oder mehrere Größenordnungen der Intensität gegenüber dem Ausgangswert.

ünf (50%) Patienten zeigten eine Verringerung der C3c-Färbung um zwei oder mehr Größenordnungen gegenüber dem Ausgangswert. (40%) Patienten zeigten keine Färbungsintensität, was darauf hindeutet, dass die C3c-Ablagerungen abgebaut wurden. Eine übermäßige Ablagerung von C3-Abbauprodukten in der Niere führt zu Entzündungen und Schädigungen der Niere, die häufig zu Nierenversagen führen.

Darüber hinaus zeigte die Behandlung mit Pegcetacoplan in einer Untergruppe von Patienten mit hohen Ausgangswerten (=1g pro Tag) nach 12 Wochen eine durchschnittliche Verringerung der Proteinurie (39,2% Veränderung gegenüber dem Ausgangswert), die ein wichtiger Marker für das Fortschreiten der Krankheit ist1. Auch andere Biomarker verbesserten sich, darunter ein Anstieg des mittleren Serum-C3, eine Verringerung des mittleren sC5b-9 und eine Stabilisierung der Nierenfunktion, gemessen an der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR). Es gab keine Behandlungsabbrüche aufgrund von unerwünschten Ereignissen.

Die Phase-3-VALIANT-Studie zur Untersuchung von Pegcetacoplan bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit nativer und posttransplantärer rezidivierender IC-MPGN und C3G läuft noch und die ersten Ergebnisse werden für 2024 erwartet. fficacy of 12-week pegcetacoplan in kidney transplant recipients with recurrent C3 glomerulopathy (C3G) or immune complex membranoproliferative glomerulonephritis (IC-MPGN), Poster #SA-PO923 ? November 4, 2023 von 0:00 a.m. ?

12:00 p.m. ET.