Amryt präsentierte auf der Jahrestagung der Endocrine Society, ENDO 2022, positive klinische Daten aus den offenen Verlängerungen (OLEs) von zwei der Phase-3-Studien zu Mycapssa (orales Octreotid), OPTIMAL und MPOWERED. Die Daten, die in einer späten Posterpräsentation des 2. Jahres der OLE von OPTIMAL (NCT03252353), einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten (DPC) Studie, vorgestellt wurden, untermauern die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Mycapssa bei Akromegalie-Patienten, die zuvor mit monatlich injizierbaren Somatostatin-Rezeptor-Liganden (iSRL) biochemisch kontrolliert wurden. Darüber hinaus zeigen Daten, die in einer Posterpräsentation der OLE von MPOWERED (NCT02685709), einer globalen, randomisierten, offenen und aktiv kontrollierten Nicht-Unterlegenheitsstudie, vorgestellt wurden, Verbesserungen bei der Symptomkontrolle und den von den Patienten berichteten Ergebnissen bei Patienten mit Akromegalie, die Mycapssa bei Eintritt in die OLE aus dem iSRL-Arm in der randomisierten Phase erhielten.

Zu den Höhepunkten der späten Posterpräsentation mit dem Titel “Second Year Outcomes of the Open-Label Extension of OPTIMAL, a Phase 3 Study of Oral Octreotide Capsules in Acromegaly,” gehören: Das biochemische Ansprechen (definiert als Insulin-ähnlicher Wachstumsfaktor I [IGF-I] unterhalb der oberen Normgrenze [ULN]) auf Mycapssa® war bis zu 96 Wochen lang dauerhaft. 100% der Probanden (n= 17), die in Woche 48 auf die Behandlung ansprachen, und 93% der Probanden insgesamt (n=29) zeigten in Woche 96 ein biochemisches Ansprechen. Die mediane Behandlungsdauer mit Mycapssa betrug 2,1 Jahre, bei 5 Patienten sogar mehr als 3 Jahre.

Das Sicherheitsprofil von Mycapssa entsprach dem früherer Studien in der gesamten OLE; es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet. Die wichtigsten Daten aus der Posterpräsentation mit dem Titel “Long-term Efficacy and Safety Data for Oral Octreotide Capsules in Acromegaly: MPOWERED Trial Open-Label Extension Phase,” umfassen: In jedem der drei vollen Jahre der OLE-Dauer erreichten 90 % oder mehr der teilnehmenden Probanden den primären Endpunkt der OLE, nämlich die Aufrechterhaltung eines biochemischen Ansprechens auf Mycapssa® (definiert durch IGF-I-Spiegel von weniger als dem 1,3-fachen des oberen Grenzwerts [ULN]) am Ende des Jahres nach dem Ansprechen zu Beginn des Jahres. Patienten, die während der OLE-Phase von iSRL in der RCT-Phase (randomisierte Kontrollbehandlung) auf Mycapssa® umgestellt wurden, zeigten Folgendes: 79% berichteten am Ende der OLE über eine sehr gute (47%) oder ausgezeichnete (32%) Symptomkontrolle, verglichen mit 47% (42% sehr gut oder 5% ausgezeichnet) am Ende der RCT-Phase während der Behandlung mit iSRLs.

Signifikante Verbesserungen in den Bereichen Behandlungsfreundlichkeit und Behandlungszufriedenheit (beide P < 0,05) des Fragebogens zur Behandlungszufriedenheit bei Akromegalie. Bei der langfristigen Anwendung von Mycapssa wurden im Vergleich zur Hauptbehandlungsphase keine neuen Sicherheitssignale beobachtet.