Amryt gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) Mycapssa® den Orphan Drug Designation Status für die Behandlung des Karzinoid-Syndroms erteilt hat. Das Karzinoid-Syndrom (CS) ist das häufigste funktionelle Syndrom im Zusammenhang mit neuroendokrinen Tumoren (NETs). Das Orphan Drug Designation Programm verleiht Medikamenten und Biologika den Orphan-Status, d.h. Medikamente, die für die sichere und wirksame Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung von seltenen Krankheiten oder Störungen bestimmt sind, von denen in den USA weniger als 200.000 Menschen betroffen sind. Mycapssa® - NET Opportunity: Die TPE®-Plattform von Amryt ermöglicht die orale Verabreichung des Octreotid-Moleküls, das sonst als Injektionsmittel verabreicht wird. Mycapssa® (orales Octreotid) ist von der FDA für die langfristige Erhaltungstherapie bei Patienten mit Akromegalie zugelassen, die auf eine injizierbare Behandlung mit Octreotid oder Lanreotid (d.h. Somatostatinanaloga (SSAs)) angesprochen und diese vertragen haben. Injizierbare SSA sind ebenfalls zugelassen und stellen den pharmazeutischen Standard bei der Behandlung des Karzinoid-Syndroms im Zusammenhang mit neuroendokrinen Tumoren dar. Ihr Einsatz bei neuroendokrinen Tumoren macht weltweit schätzungsweise 1,9 Mrd. $* und in den USA etwa 1,0 Mrd. $* aus. Die potenziell erreichbare Patientenpopulation für SSAs in den USA wird auf 24.000** geschätzt. Es ist bekannt, dass Patienten mit neuroendokrinen Tumoren im Vergleich zur Akromegalie im Durchschnitt höhere Dosen injizierbarer SSAs benötigen, um eine angemessene Symptomkontrolle zu erreichen. Pharmakokinetische Studien mit Mycapssa® zeigten eine Dosislinearität von 20mg bis 80mg (40mg/Tag bis 160mg/Tag) und unterstützen damit die Dosierungsanforderungen für die geplante Phase-3-Studie bei Patienten mit Karzinoid-Syndrom, deren Beginn für Anfang 2023 geplant ist.