Pharnext SAS meldete heute seine Zusammenarbeit mit OrphanDev, einer Plattform, die eigens dafür eingerichtet wurde, regulatorische, methodische und logistische Unterstützung auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen bereitzustellen. Das Hauptziel von OrphanDev ist es, eine schnellere Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten zu ermöglichen. Die Zusammenarbeit erfolgt jetzt bei der internationalen zulassungsrelevanten Phase-3-Studie von Pharnext zu seinem Prüfpräparat PXT-3003, einer Pleodrug zur Behandlung von CMT 1A.
In die PLEO-CMT-Studie sollen 300 Patienten in 27 Prüfzentren in Europa und den USA aufgenommen werden. Bei dem europäischen Teil der Studie (18 Prüfzentren verteilt über Deutschland, Belgien, Spanien, Frankreich, Großbritannien und die Niederlande) wird OrphanDev bei der Verbreitung und Verfügbarkeit von praktischen und logistischen Informationen in Zusammenhang mit der Studie eine entscheidende Rolle spielen, insbesondere über seine Website www.orphan-dev.org.
Pharnext und OrphanDev haben bereits bei 3 Studien zu CMT 1A zusammengearbeitet: bei einer Phase-2-Studie zu PXT-3003, einer Metaanalyse und einer prospektiven Studie (Biomarker).
Über PXT-3003
Bei PXT-3003 handelt es sich um ein
neuartiges, oral verabreichtes, niedrigdosiertes Kombinationspräparat
aus (R-S) Baclofen, Naltrexonhydrochlorid und D-Sorbitol, das über die
Pleotherapie-F&E-Plattform von Pharnext entwickelt wurde.
Über PLEO-CMT
PLEO-CMT ist eine internationale,
zulassungsrelevante, multizentrische, randomisierte, doppelblinde,
placebokontrollierte, dreiarmige Phase-III-Studie, in die Patienten mit
milder bis mittelschwerer CMT1A
im Alter von 16 bis 65 Jahren
aufgenommen werden. Pharnext wird über einen Zeitraum von 15 Monaten in
parallelen Gruppen die Wirksamkeit und Sicherheit von zwei oral
verabreichten, unterschiedlichen Dosierungen von PXT-3003 gegenüber
Placebo vergleichen. Die Wirksamkeit wird anhand eines primären
Endpunkts geprüft: die Veränderung des ONLS-Scores nach 12 und 15
Monaten Behandlungszeit, wobei die mit PXT-3003 erreichte Verbesserung
der Beeinträchtigung der Patienten gemessen wird. Weitere sekundäre
Wirksamkeitsendpunkte werden ebenfalls untersucht, darunter
funktionsbezogene und elektrophysiologische Endpunkte. Danach ist eine
neunmonatige Follow-up-Studie vorhergesehen, in der alle Patienten, die
die ersten 15 Monate beendet haben und deren Einwilligung vorliegt, das
Verum-Präparat in einer der zwei Dosierungen erhalten (Patienten, die
zuvor Placebo erhielten, erhalten dann randomisiert PXT-3003 entweder in
der Dosierung 1 oder 2).
Über CMT 1A
Die Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) umfasst
eine heterogene Gruppe erblicher, progressiver, chronischer, peripherer
Neuropathien. CMT Typ 1A (CMT 1A), die häufigste Art von CMT, ist eine
seltene Krankheit, von der in Europa und den USA mindestens 125.000
Menschen betroffen sind. Die für CMT 1A verantwortliche genetische
Mutation ist ein Duplikation des Gens PMP 22, das ein peripheres
Myelin-Protein codiert. Die Überexpression dieses Gens führt zu einem
Abbau der Nervenscheiden (Myelin) und damit zur Störung der
Nervenfunktion, gefolgt von einem Verlust der Nervenleitung. Als
Resultat der peripheren Nervenschädigung leiden die Patienten an
progressiver Muskelatrophie, die Beine und Arme betrifft, und damit
einhergehenden Einschränkungen beim Gehen und Laufen sowie Störungen des
Gleichgewichts und der Handfunktion. Mindestens 5 Prozent der Patienten
mit CMT 1A werden rollstuhlpflichtig. Leichte bis mittelschwere
Sensibilitätsstörungen können hinzukommen. Erste Symptome treten
gewöhnlich im Jugendalter auf. Im Laufe des Lebens der Patienten
schreitet die Krankheit dann weiter fort.
Bis heute wurden noch
keine Medikamente zur kurativen oder symptomatischen Therapie der
Erkrankung zugelassen und so beschränkt sich die Behandlung auf
Supportivtherapie, wie orthopädische Hilfsmittel, Beinstützen, Physio-
und Beschäftigungstherapie oder Operationen.
Über OrphanDev
OrphanDev ist eine akademische Plattform, die
eine zentrale Stellung auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen einnimmt
und eng mit Forschungsteams, klinisch tätigen Ärzten, Branchenfachleuten
und Patientengruppen zusammenarbeitet. Sie bietet wissenschaftliches,
regulatorisches und methodisches Know-how für die Entwicklung von
Arzneimitteln für seltene Erkrankungen. OrphanDev unterstützt seine
Partner, insbesondere bei Zulassungsanträgen für Arzneimittel, denen der
Orphan-Drug-Status eingeräumt wurde, bei der Rekrutierung von Patienten
für klinische Studien und bei europäischen Projekten. Bei OrphanDev
handelt es sich um eine öffentliche Plattform, die mit der Universität
Aix Marseille (Frankreich) und dem Timone Institute of Neurosciences mit
Sitz in Marseille verbunden ist. OrphanDev ist ein Bestandteil des
französischen Infrastruktur-Netzwerks für klinische Studien (F-CRIN),
dessen Ziel es ist, den Bekanntheitsgrad und die Wettbewerbsfähigkeit
der französischen klinischen Forschung zu erhöhen.
Weitergehende
Informationen finden Sie unter
http://orphan-dev.org
Über Pharnext
Pharnext ist ein Biopharmaunternehmen für
Produkte im fortgeschrittenen Stadium der klinischen Entwicklung, das
neuartige Therapeutika entwickelt, die gleichzeitig an mehreren
wichtigen krankheitsbezogenen Signalwegen ansetzen, um seltene Leiden,
aber auch häufige neurologische Erkrankungen zu behandeln. Die
proprietäre Forschungs- und Entwicklungsplattform von Pharnext basiert
auf vernetzter Pharmakologie, lässt sich auf ein breites Spektrum von
Krankheiten anwenden und gestattet die rasche Entwicklung von
„Pleodrugs”, synergetischen Kombinationen von repositionierten
Medikamenten mit vorhandenen Sicherheitsprofilen. Die beiden führenden
Pleodrugs des Unternehmens sind PXT-3003 zur Behandlung der
Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1A (klinische Phase-III-Studie
begonnen) und PXT-864 bei Alzheimer-Krankheit (klinische Phase-II-Studie
läuft) und weiteren neurologischen Indikationen (Parkinson-Krankheit,
amyotrophe Lateralsklerose).
Weitergehende Informationen finden Sie
unter
www.pharnext.com
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