Zevra Therapeutics, Inc. erhält FDA-Anerkennung für die Wiedereinreichung des NDA für Arimoclomol zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C
Am 08. Januar 2024 um 13:30 Uhr
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Zevra Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den Erhalt der erneuten Einreichung des Zulassungsantrags (New Drug Application, NDA) für Arimoclomol als oral verabreichte Erstbehandlung für die Niemann-Pick-Krankheit Typ C bestätigt hat. Gemäß dem Prescription Drug User Fee Act (?PDUFA?) hat die FDA die Wiedereinreichung des NDA für Arimoclomol als vollständige Antwort der Klasse II eingestuft, für die eine sechsmonatige Prüfungsfrist ab dem Datum der Wiedereinreichung gilt. Infolgedessen hat die FDA ein PDUFA-Aktionsdatum für den 21. Juni 2024 festgelegt und beabsichtigt derzeit, den Wiedervorlageantrag einem beratenden Ausschuss zur Diskussion vorzulegen. Zevra ist der Ansicht, dass der erneute Antrag auf Zulassung von Arimoclomol die Bedenken ausräumt, die im Complete Response Letter (CRL) der FDA vom Juni 2021 als Reaktion auf den früheren Antrag auf Zulassung von Arimoclomol geäußert wurden.
Die erneute Einreichung enthält zusätzliche Belege für Studienmetriken, von der FDA bevorzugte Analysen und Daten aus mehreren zusätzlichen Studien, die die Wirksamkeit von Arimoclomol in klinischen und nicht-klinischen Situationen belegen.
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Zevra Therapeutics, Inc. ist ein Unternehmen für seltene Krankheiten, das Wissenschaft, Daten und Patienten braucht, um transformative Therapien für Krankheiten mit begrenzten oder gar keinen Behandlungsmöglichkeiten zu entwickeln. Das Unternehmen verfügt über ein breit gefächertes Portfolio von Produkten und Produktkandidaten, das sowohl eine Kombination aus einer klinischen Pipeline als auch kommerzielle Vermögenswerte umfasst. Zu seiner Pipeline gehört Arimoclomol, ein oral verabreichter Produktkandidat, der für die Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) entwickelt wird. KP1077 ist der führende Produktkandidat des Unternehmens in der klinischen Entwicklung, der zur Behandlung der idiopathischen Hypersomnie (IH), einer seltenen neurologischen Schlafstörung, und der Narkolepsie entwickelt wird. Sein kommerzielles Produkt AZSTARYS, eine einmal täglich einzunehmende Behandlung der Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS) bei Patienten ab sechs Jahren, enthält das Prodrug Serdexmethylphenidat (SDX) und d-Methylphenidat (d-MPH). Sein anderes kommerzielles Produkt ist OLPRUVA.