Die Aktie des biopharmazeutischen Unternehmens Theranexus steigt am Mittwoch nach der Bekanntgabe ermutigender vorläufiger Ergebnisse für die Behandlung der Batten-Krankheit.

Die ersten Ergebnisse einer Phase-1/2-Studie deuten auf eine Wirkung des Kandidaten "Batten-1" auf den neuronalen Tod sowie auf erste Signale der klinischen Wirksamkeit hin.

Die Studie mit sechs Patienten im Alter von 17 Jahren und älter, die 24 Monate lang behandelt werden sollten, zeigte eine durchschnittliche Abnahme der leichten Kette der Neurofilamente (NfL) um 17% nach sechs Monaten Behandlung.

Neurofilamente sind ein anerkannter Biomarker für die neuronale Degeneration.

Die motorischen Symptome stabilisierten sich im gleichen Zeitraum mit einem durchschnittlichen Wert von 31,8 nach sechs Monaten Behandlung gegenüber 32,4 bei Studienbeginn.

Die juvenile Form der Batten-Krankheit ist eine seltene und tödliche genetische Erkrankung des Nervensystems, für die es keine Behandlung gibt.

Das erste Symptom, ein fortschreitender Sehverlust, der im Alter von vier bis sechs Jahren auftritt, wird von kognitiven Störungen, Verhaltensauffälligkeiten und motorischen Schwierigkeiten gefolgt.

Im Laufe der Zeit sind die Patienten auf einen Rollstuhl angewiesen oder bleiben bettlägerig, bevor sie in der Regel im späten Jugend- oder frühen Erwachsenenalter vorzeitig sterben.

Die Aktie von Theranexus stieg am späten Mittwochvormittag um mehr als 10%, nachdem sie am frühen Morgen um mehr als 18% gestiegen war, während der CAC Mid & Small Index um 0,6% stieg.

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