Avrobio erhält von der U.S. FDA den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung für die erste Gentherapie gegen die Gaucher-Krankheit
Am 27. Oktober 2022 um 13:01 Uhr
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AVROBIO, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) AVR-RD-02 den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit zuerkannt hat. AVR-RD-02 ist die erste Gentherapie ihrer Klasse, die die eigenen hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) des Patienten genetisch verändert, um die Gaucher-Krankheit zu behandeln, eine seltene lysosomale Störung, die zu Multiorganpathologie, klinischer Morbidität und früher Mortalität führen kann.Das FDA-Programm für seltene pädiatrische Krankheiten (Rare Pediatric Disease Designation and Voucher Program) soll die Entwicklung neuer Medikamente und Biologika zur Prävention und Behandlung seltener pädiatrischer Krankheiten erleichtern. Unternehmen, die eine Genehmigung für einen Antrag auf ein neues Medikament (NDA) oder einen Antrag auf eine Biologika-Lizenz (BLA) für eine seltene pädiatrische Krankheit erhalten, können einen Gutschein für eine vorrangige Prüfung eines nachfolgenden Zulassungsantrags für ein anderes Produkt in Anspruch nehmen. Der Gutschein für die vorrangige Prüfung kann vom Unternehmen selbst genutzt oder an einen Dritten verkauft werden.
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Tectonic Therapeutic, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung und Entwicklung von therapeutischen Proteinen und Antikörpern, die die Aktivität von G-Protein-gekoppelten Rezeptoren (GPCRs) modulieren. Mit seiner Technologieplattform GEODe (GPCRs Engineered for Optimal Discovery) konzentriert sich das Unternehmen auf die Entwicklung biologischer Arzneimittel, die die bestehenden Herausforderungen bei der Entdeckung von GPCRs überwinden und den menschlichen Körper nutzen, um den Krankheitsverlauf zu verändern. Das führende Programm des Unternehmens, TX000045 (TX45), ist ein Fc-Relaxin-Fusionsmolekül, das den RXFP1-Rezeptor aktiviert, das GPCR-Ziel des Hormons Relaxin. TX45 wird in klinischen Studien der Phase Ia/Ib als potenzielle Behandlung der pulmonalen Hypertonie der Gruppe 2 mit Herzinsuffizienz mit erhaltener Ejektionsfraktion (HFpEF) untersucht. Das zweite Programm befasst sich mit hereditärer hämorrhagischer Telangiektasie (HHT).