Scholar Rock kündigte an, dass es Daten aus der Verlängerungsphase der Phase-2-Studie TOPAZ vorstellen wird, in der die Ergebnisse der Patienten nach 24 Monaten Behandlung mit Apitegromab, einem selektiven Inhibitor der Aktivierung von Myostatin bei spinaler Muskelatrophie (SMA), untersucht werden. Eine Analyse der Lebensqualitätsmaße wie Müdigkeit, Mobilität und Aktivitäten des täglichen Lebens, die auf eine Übereinstimmung mit den bei nicht gehfähigen SMA-Patienten beobachteten Verbesserungen der motorischen Funktionen hinweist, wird von Dr. Thomas O. Crawford auf der Clinical & Scientific Conference der Muscular Dystrophy Association (MDA) am 22. März mündlich vorgestellt. Bei der TOPAZ-Studie handelt es sich um eine laufende, offene Phase-2-Studie zum Nachweis des Konzepts, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Apitegromab bei Patienten mit SMA Typ 2 und 3 untersucht wird.

In der Hauptbehandlungsphase wurde Apitegromab den Patienten alle vier Wochen intravenös als Monotherapie oder zusammen mit Nusinersen, einer zugelassenen SMN-Therapie, verabreicht. An der Studie nahmen 58 Patienten in den USA und Europa teil. Die primären Wirksamkeitsendpunkte waren die mittlere Veränderung des Revised Hammersmith Scale (RHS)-Scores nach 12 Monaten bei der ambulanten Population (Kohorte 1) und die mittlere Veränderung des HFMSE-Scores nach 12 Monaten bei der nicht ambulanten Population (Kohorten 2 und 3) gegenüber dem Ausgangswert.

Die Studie umfasst außerdem mehrere 12-monatige Verlängerungszeiträume, um die längerfristigen Ergebnisse der Patienten zu untersuchen. Über Apitegromab: Apitegromab ist ein selektiver Inhibitor der Aktivierung von Myostatin und ist ein Produktkandidat für die Behandlung von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA). Myostatin, ein Mitglied der TGFß-Superfamilie von Wachstumsfaktoren, wird vor allem von Skelettmuskelzellen exprimiert, und das Fehlen dieses Gens wird bei mehreren Tierarten, darunter auch beim Menschen, mit einer Zunahme der Muskelmasse und -kraft in Verbindung gebracht.

Scholar Rock ist der Ansicht, dass die Hemmung der Myostatin-Aktivierung mit Apitegromab eine klinisch bedeutsame Verbesserung der motorischen Funktion bei Patienten mit SMA bewirken kann. Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat Apitegromab für die Behandlung von SMA die Zulassungen Fast Track, Orphan Drug und Rare Pediatric Disease erteilt, und die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat Apitegromab die Zulassungen Priority Medicines (PRIME) und Orphan Medicinal Product erteilt. Die Wirksamkeit und Sicherheit von Apitegromab wurde nicht nachgewiesen und Apitegromab wurde weder von der FDA noch von einer anderen Zulassungsbehörde für irgendeine Verwendung zugelassen.