RELIEF THERAPEUTICS HOLDING SA Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen
EQS Group-News: RELIEF THERAPEUTICS Holdings AG / Schlagwort(e): Sonstiges
Relief gibt Update zu Fortschritten und Plänen mit ACER-001 zur Behandlung von
Harnstoffzyklusstörungen
18.05.2021 / 07:00
------------------------------------------------------------
Relief gibt Update zu Fortschritten und Plänen mit ACER-001 zur Behandlung von
Harnstoffzyklusstörungen
Genf, Schweiz - 18. Mai 2021 - RELIEF THERAPEUTICS Holding AG (SIX: RLF, OTCQB:
RLFTF) ("Relief"), ein biopharmazeutisches Unternehmen, dessen
Lead-Wirkstoffkandidat RLF-100(TM) (Aviptadil) sich in fortgeschrittener
klinischer Entwicklung zur Behandlung von Patienten mit schwerer
COVID-19-Erkrankung befindet, gab heute ein Update zur klinischen Entwicklung
von ACER-001 in der Leitindikation Harnstoffzyklusstörungen. ACER-001 ist eine
proprietäre Pulverformulierung von Natriumphenylbutyrat (NaPB), die zum einen
geschmacksneutral ist und zum anderen den Wirkstoff sofort freisetzt. Bei
Harnstoffzyklusstörungen handelt es sich um eine Gruppe seltener genetischer
Stoffwechselerkrankungen, die zu einer übermäßigen Anreicherung von Ammoniak im
Blutkreislauf führen und somit verschiedene Symptome wie Schläfrigkeit und Koma
sowie im schlimmsten Fall Multiorganversagen verursachen können. Bessere und
kostengünstigere Behandlungsmöglichkeiten für Harnstoffzyklusstörungen sind
dringend erforderlich.
Update zur Zulassung in den USA: Reliefs Partner, Acer Therapeutics, gab
kürzlich bekannt, dass das Unternehmen ein vorbereitendes Treffen (Typ B
Pre-New Drug Application) mit der U.S.-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA
(Food and Drug Administration) zur Einreichung eines Zulassungsantrages (New
Drug Application, NDA) durchgeführt hat. Sofern von der FDA keine zusätzlichen
Daten gefordert werden und die laufende klinische Entwicklung (einschließlich
der Auswertung der Produktstabilitätsdaten und der Einigung über den
pädiatrischen Studienplan) erfolgreich abgeschlossen werden kann, liegt Acer im
Plan, den Zulassungsantrag für ACER-001 zur Behandlung von Patienten mit
Harnstoffzyklusstörungen Mitte 2021 einzureichen.
Update zur Zulassung in Europa: Relief ist für die klinische Entwicklung und
die Vermarktung von ACER-001 in Europa verantwortlich und wird voraussichtlich
diesen Sommer seine Entwicklungspläne der Europäischen Zulassungsbehörde
(European Medicines Agency, EMA) vorstellen. Abhängig vom Ausgang dieses
Treffens und vorausgesetzt, dass Acer wie geplant Mitte dieses Jahres einen
Zulassungsantrag in den USA einreicht, wird Relief voraussichtlich vor Ende
2021 einen Zulassungsantrag (Marketing Authorization Application, MAA) für
ACER-001 zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen in der Europäischen Union
stellen.
Auf der Grundlage der oben beschriebenen Fristen und positiver Entscheidungen
der Regulierungsbehörden könnte ACER-001 im Jahr 2022 sowohl in den USA als
auch in Europa in den Markt eingeführt werden.
ACER-001 wird auch zur Behandlung von Leuzinose entwickelt.
Jack Weinstein, Chief Financial Officer von Relief,sagte: "Es ist großartig zu
sehen, welche Fortschritte mit ACER-001 erzielt wurden. Wir freuen uns darauf,
zusammen mit dem Acer-Team dieses Programm weltweit weiterzuentwickeln und zu
vermarkten, um Patienten mit diesen seltenen und kräftezehrenden Erkrankungen
eine dringend benötigte Behandlungsoption zur Verfügung zu stellen. Nach den
wichtigen Meilensteinen, die unser Partner in den USA erreicht hat, erwarten
wir nun auch in Europa rasch vorankommen zu können."
###
ÜBER HARNSTOFFZYKLUSSTÖRUNGEN ("UREA CYCLE DISORDERS", UCDS)
UCDs sind eine Gruppe von Störungen, die durch genetische Mutationen verursacht
werden und zu einem Mangel an einem der sechs Enzyme führen, die den
Harnstoffzyklus katalysieren. Dies kann zu einer übermäßigen Anreicherung von
Ammoniak im Blutkreislauf führen, einer als Hyperammonämie bekannten
Erkrankung. Akute Hyperammonämie kann Lethargie, Schläfrigkeit, Koma und
Multiorganversagen verursachen, während chronische Hyperammonämie zu
Kopfschmerzen, Verwirrtheit, Lethargie, Entwicklungsstörungen,
Verhaltensänderungen sowie Lern- und kognitiven Defiziten führen kann. Häufige
Symptome einer akuten und chronischen Hyperammonämie sind auch Anfälle und
psychische Symptome.1,2
Die derzeitige Behandlung von UCDs besteht aus einer diätischen Ernährung zur
Begrenzung der Ammoniakproduktion in Verbindung mit Medikamenten, die
alternative Wege zur Entfernung von Ammoniak aus dem Blutkreislauf bieten.
Einige Patienten benötigen möglicherweise auch eine individuelle
Ergänzungstherapie mit verzweigtkettigen Aminosäuren.
Gegenwärtige medizinische Behandlungen für UCDs umfassen die Stickstofffänger
RAVICTI(R) (Glycerinphenylbutyrat, GPB) und BUPHENYL(R) (Natriumphenylbutyrat,
NaPB). Gemäß einer in Molecular Genetics and Metabolism Reports
veröffentlichten Studie von Shchelochkov et al. aus dem Jahr 2016, konnte
gezeigt werden, dass Stickstoff-abfangende Medikamente bei einigen Patienten
mit UCDs wirksam zur Kontrolle des Ammoniakspiegels beitragen können.
Allerdings wird die Behandlung häufig nicht eingehalten. Als Gründe für die
Nichteinhaltung werden bei einigen Medikamenten der unangenehme Geschmack, die
Häufigkeit, mit der die Arzneimittel eingenommen werden müssen, die Anzahl der
Pillen und die hohen Kosten der Medikamente angeführt.3
ÜBER ACER-001
ACER-001 ist eine proprietäre Pulverformulierung von Natriumphenylbutyrat
(NaPB). Die Formulierung ist sowohl geschmacksneutral als auch sofort
freisetzend. ACER-001 wird unter Verwendung eines Mikroverkapselungsverfahrens
zur Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen, einschließlich
Harnstoffzyklusstörungen (Urea Cycle Disorders, UCDs) und Leuzinose
(Ahornsirupkrankheit, Maple Syrup Urine Disease, MSUD), entwickelt.
ACER-001-Mikropartikel bestehen aus einem zentralen Kern, einer
Wirkstoffschicht und einer geschmacksmaskierenden Hülle, die sich schnell im
Magen auflöst, was den bitteren Geschmack neutralisiert und zugleich eine
schnelle systematische Freisetzung ermöglicht. Bei erfolgreicher Zulassung
könnte ACER-001 aufgrund seiner geschmacksneutralen Eigenschaften eine
überzeugende Alternative zu bestehenden NaPB-basierten Behandlungen darstellen,
da der mit NaPB verbundene unangenehme Geschmack als häufigster Grund für den
Abbruch dieser Behandlungen durch den Patienten angeführt wird3. Acer hat von
der FDA die Orphan Drug Designation für die Indikation Leuzinose erhalten.
ACER-001 befindet sich zurzeit in der klinischen Prüfung und seine Sicherheit
und Wirksamkeit wurden bisher noch nicht nachgewiesen. Es gibt keine Garantie
dafür, dass dieser Produktkandidat die U.S. FDA-Zulassung bekommen wird oder
für die untersuchten Anwendungen im Handel erhältlich sein wird.
ÜBER RELIEF THERAPEUTICS HOLDING AG
Relief fokussiert sich primär auf klinische Projekte auf Basis von Molekülen,
die bereits eine längere klinische Entwicklung und Anwendung am Patienten
durchlaufen haben oder für deren Entwicklung es starke wissenschaftliche Gründe
gibt. Der Lead-Wirkstoffkandidat von Relief, RLF-100(TM) (Aviptadil), eine
synthetische Form des Vasoaktiven intestinalen Peptids (VIP), befindet sich in
den USA in der späten klinischen Entwicklung zur Behandlung von
COVID-19-bedingten akutem Lungenversagen. Als Teil seiner Strategie zur
Diversifizierung seiner Pipeline hat Relief im März 2021 eine Kooperations- und
Lizenzvereinbarung für die weltweite Entwicklung und Vermarktung von ACER-001
mit Acer Therapeutics geschlossen. ACER-001 ist eine proprietäre
geschmacksneutrale und den Wirkstoff sofort freisetzende Pulverformulierung von
Natriumphenylbutyrat (NaPB) zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen und
Leuzinose.
RELIEF THERAPEUTICS Holding AG ist an der Schweizer Börse SIX unter dem Symbol
RLF gelistet und wird in den UAG an der OTCQB unter dem Symbol RLFTF gehandelt.
Weitere Informationen finden Sie unter www.relieftherapeutics.com.
Folgen Sie uns auf LinkedIn.
REFERENZEN
1. Ah Mew N, et al. Urea cycle disorders overview. Gene Reviews. Seattle,
Washington: University of Washington, Seattle; 1993.
2. Häberle J, et al. Suggested guidelines for the diagnosis and management of
urea cycle disorders. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2012;7(32).
3. Shchelochkov OA, et al. Barriers to drug adherence in the treatment of urea
cycle disorders: Assessment of patient, caregiver and provider perspectives.
Mol Genet Metab. 2016;8:43-47.
UNTERNEHMENSKONTAKT
RELIEF THERAPEUTICS Holding AG:
Jack Weinstein
Chief Financial Officer and Treasurer
contact@relieftherapeutics.com
MEDIEN-/INVESTORENKONTAKT
Anne Hennecke
MC Services AG
relief@mc-services.eu
+49 (0) 211-529-252-22
RELIEF DISCLAIMER:
Diese Mitteilung enthält im Hinblick auf die RELIEF THERAPEUTICS Holding AG und
ihre geschäftlichen Aktivitäten ausdrücklich oder implizit zukunftsgerichtete
Aussagen. Die hier angegebenen Ergebnisse können weder für die Ergebnisse
zukünftiger und größerer klinischer Studien für ACER-001 zur Behandlung von
Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und Leuzinose (MSUD) indikativ sein noch darauf
hinweisen, ob die laufenden Studien in der fortgeschrittenen klinischen
Entwicklung mit Reliefs Leitverbindung RLF-100(TM) (Aviptadil) zur Behandlung
von COVID-19-bedingtem Lungenversagen erfolgreich sein werden. Diese Aussagen
beinhalten bestimmte bekannte und unbekannte Risiken, Unsicherheiten und andere
Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die
Finanzlage, die Leistungen und die Erfolge der RELIEF THERAPEUTICS Holding AG
wesentlich von den zukünftigen Ergebnissen, Leistungen oder Erfolgen abweichen,
die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen explizit oder implizit zum Ausdruck
gebracht werden. RELIEF THERAPEUTICS Holding AG macht diese Mitteilung zum
Datum der heutigen Veröffentlichung und verpflichtet sich nicht, die hierin
enthaltenen, in die Zukunft gerichteten Aussagen aufgrund neuer Informationen
oder künftiger Ereignisse bzw. aus anderweitigen Gründen zu aktualisieren.
------------------------------------------------------------
Ende der Medienmitteilungen
------------------------------------------------------------
Sprache: Deutsch
Unternehmen: RELIEF THERAPEUTICS Holdings AG
Avenue de Sécheron 15
1202 Genève
Schweiz
E-Mail: contact@relieftherapeutics.com
Internet: https://relieftherapeutics.com
ISIN: CH0100191136
Börsen: SIX Swiss Exchange
EQS News ID: 1197497
Ende der Mitteilung EQS Group News-Service
------------------------------------------------------------
1197497 18.05.2021
