Die Rallybio Corporation geht davon aus, die vorläufigen Daten zur Thrombozytenelimination bis zum Ende des dritten Quartals 2022 zu erörtern und die PoC-Daten im ersten Quartal 2023 zu veröffentlichen.Rallybio treibt die Studie zur Alloimmunisierung im natürlichen Verlauf der FNAIT weiter voran. Diese nicht-interventionelle Studie soll Aufschluss über die Häufigkeit von Frauen mit einem höheren Risiko für FNAIT in einer breiten Population von schwangeren Frauen mit unterschiedlichen rassischen und ethnischen Merkmalen sowie über das Auftreten einer HPA-1a-Aloimmunisierung bei diesen Frauen geben. Das Unternehmen geht davon aus, dass die Daten aus dieser Studie zu einem Kontrolldatensatz für eine künftige einarmige Zulassungsstudie für RLYB212 beitragen werden. Rallybio gab die Veröffentlichung eines Manuskripts mit dem Titel "Prophylaktische Verabreichung von HPA-1a-spezifischen Antikörpern verhindert fetale/neonatale alloimmune Thrombozytopenie bei Mäusen" bekannt. Diese in der von Experten begutachteten Fachzeitschrift Blood veröffentlichte Arbeit bewertet die Fähigkeit von RLYB212 und RLYB211, eine alloimmune Thrombozytopenie in einem authentischen Mäusemodell von FNAIT zu verhindern. Die Ergebnisse dieser Studien zeigen, dass niedrige Dosen von RLYB212 und RLYB211 sowohl die schnelle und vollständige Eliminierung von HPA-1a-positiven Blutplättchen aus dem Blutkreislauf als auch die Verhinderung einer HPA-1a-Aloimmunisierung bewirken. Diese präklinischen Daten belegen sowohl das Potenzial als auch die Schwellenwerte für eine prophylaktische Behandlung mit RLYB212 und RLYB211 zur Prävention von FNAIT beim Menschen. KomplementdysregulationRallybio hat im ersten Quartal 2022 eine Phase-1-Studie mit RLYB116, einem neuartigen, potenziell lang wirkenden,
subkutan verabreichten Inhibitor des Komplementfaktors 5 oder C5, der für die Behandlung von Patienten mit
komplementbedingten Erkrankungen entwickelt wird, an gesunden Teilnehmern begonnen. Die plazebokontrollierte Einzelblind-Dosis-Eskalationsstudie
soll die Sicherheit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von RLYB116 in einer Einzeldosis bei gesunden
Freiwilligen untersuchen und verläuft weiterhin planmäßig, wobei erste Daten für die 30-mg-Dosis im vierten Quartal 2022 erwartet werden. Rallybio treibt die Entwicklung von RLYB114 zur intravitrealen Verabreichung für die Behandlung von Augenerkrankungen weiter voran. StoffwechselstörungenRallybio arbeitet zusammen mit seinem Partner Exscientia weiter an der Auswahl eines Entwicklungskandidaten, der zur Behandlung von Patienten mit Hypophosphatasie (HPP) auf ENPP1 abzielt und in die Klinik gebracht werden soll. Es wird erwartet, dass in der zweiten Hälfte des Jahres 2022 die Studien für das neue Arzneimittel (IND)
beginnen. Hämatologische ErkrankungenRallybio führt weiterhin IND-befähigende Aktivitäten für RLYB331 durch, einen präklinischen, potenziell ersten therapeutischen monoklonalen Antikörper, der Matriptase-2 (MTP-2) hemmt, um den Übergang des Vermögenswertes in die klinische Entwicklung zu unterstützen. RLYB331 hat das Potenzial, mehrere Erkrankungen zu behandeln, die durch schwere Anämien und ineffektive Erythropoese mit Eisenüberladung gekennzeichnet sind, darunter Beta-Thalassämie und eine Untergruppe der myelodysplastischen Syndrome.