Rafael Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die Rekrutierungsrate seiner klinischen Phase-2-Studie für CPI-613® (Devimistat) in Kombination mit Gemcitabin und Cisplatin bei Patienten mit Gallenwegskrebs weiterhin erfolgreich ist. Die multizentrische Studie richtet sich an Patienten mit lokal fortgeschrittenem, inoperablem oder metastasiertem Gallengangskrebs, die zuvor keine Behandlung erhalten haben. CPI-613® (Devimistat) ist der erste klinische Leitwirkstoff von Rafael, der auf Enzyme abzielt, die am Energiestoffwechsel der Krebszellen beteiligt sind und sich in den Mitochondrien der Krebszellen befinden. Devimistat zielt auf den mitochondrialen Tricarbonsäurezyklus (TCA-Zyklus) ab, einen für die Vermehrung und das Überleben von Tumorzellen wesentlichen Prozess, und zwar selektiv in Krebszellen. Devimistat erhöht den zellulären Stress und die Empfindlichkeit von Krebszellen gegenüber einer Vielzahl von Chemotherapeutika erheblich. Diese Synergie ermöglicht es, Devimistat mit niedrigeren Dosen dieser im Allgemeinen toxischen Medikamente zu kombinieren, um eine höhere Wirksamkeit bei geringeren Nebenwirkungen für die Patienten zu erzielen. Die Kombination mit Devimistat bietet eine Vielzahl von Möglichkeiten, den Nutzen für die Patienten bei vielen verschiedenen Krebsarten erheblich zu verbessern. Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat Devimistat als Orphan Drug für die Behandlung von Bauchspeicheldrüsenkrebs, akuter myeloischer Leukämie, myelodysplastischem Syndrom, peripherem T-Zell-Lymphom, Weichteilsarkom, Burkitts-Lymphom und Gallengangskrebs ausgewiesen. Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat Devimistat den Orphan-Drug-Status für Bauchspeicheldrüsenkrebs, akute myeloische Leukämie und Burkitts-Lymphom erteilt.