ETFs ProQR Therapeutics N.V.

ProQR Therapeutics N.V. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im vorklinischen Stadium mit Sitz in den Niederlanden. Das Unternehmen beschäftigt sich mit der Entdeckung und Entwicklung von Ribonukleinsäure (RNA)-basierten Therapeutika zur Behandlung schwerer genetischer Erkrankungen. Es entwickelt seine therapeutischen Kandidaten so, dass sie spezifisch auf die defekte Boten-RNA oder Messenger-Ribonukleinsäure (mRNA) abzielen und diese reparieren, die von einem mutierten Gen transkribiert wird, um die Expression und Funktion eines normalen oder Wildtyp-Proteins wiederherzustellen. Zu den Produktkandidaten gehören QR-010, ein RNA-basiertes Oligonukleotid zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF), QR-110, ein Oligonukleotid zur Behandlung der Leberschen kongenitalen Amaurose (LCA).