Die Usher Syndrome Coalition hat am Aufbau ihres internationalen "USH Trust"-Registers gearbeitet, in Erwartung des Tages, an dem Forscher eine klinische Studie im Endstadium für die Usher-Syndrom-Gemeinschaft einleiten würden. Dieser Zeitpunkt ist nun gekommen. Die Coalition freut sich, mit ProQR zusammenzuarbeiten, um die Rekrutierung von mehr als 200 Teilnehmern weltweit für diese Studie zu unterstützen. Die klinischen Studien Sirius und Celeste zielen darauf ab, festzustellen, ob die RNA-Therapie QR-421a bei Menschen mit Retinitis pigmentosa und Usher-Syndrom aufgrund von Mutationen im Exon 13 des USH2A-Gens den Sehkraftverlust wirksam aufhält und sicher ist. Diese klinischen Studien der Phase 2/3 wurden nach den positiven Ergebnissen einer klinischen Studie der Phase 1/2 mit dem Namen Stellar geplant. Weitere Informationen zu Stellar finden Sie hier: www.proqr.com/community-stories-and-news/positive-results-achieved-in-our-ongoing-usher-syndrome-and-retinitis-pigmentosa-research. ProQR und das Usher-Syndrom. Die Usher-Syndrom-Koalition hat sich zum Ziel gesetzt, die weltweite Usher-Gemeinschaft zu vernetzen: untereinander, mit Informationen und Ressourcen sowie mit Unternehmen und Forschern, die an Behandlungen arbeiten. Die Coalition ist die einzige Organisation in der Welt, die sich dafür einsetzt, alle Menschen mit Usher-Syndrom zu finden und zu unterstützen, und zwar in allen Altersgruppen und bei allen Arten von USH. Die Coalition unterhält derzeit Kontakte zur Usher-Gemeinschaft in 71 Ländern und in allen 50 US-Bundesstaaten durch Dienste wie das USH-Trust-Register des Unternehmens, das USH-Botschafterprogramm des Unternehmens, die private E-Mail-Gruppe USH Blue Book des Unternehmens, die jährlichen USH Connections-Konferenzen des Unternehmens und vieles mehr. Das Usher-Syndrom ist die häufigste genetische Ursache für kombinierte Taubheit und Blindheit. Durch die Zusammenarbeit von ProQR und der Koalition soll der USH Trust genutzt werden.