Prescient Therapeutics Limited gab den Beginn der Aufnahme von Patienten in die Erweiterungskohorte der Phase 1b-Studie mit PTX-100 zur Behandlung von T-Zell-Lymphomen bekannt, einer Gruppe aggressiver und seltener Blutkrebsarten mit erheblichem ungedecktem klinischen Bedarf. Bei der Erweiterungskohorte handelt es sich um eine offene, nicht-randomisierte Studie, in die acht bis 12 Patienten mit rezidiviertem und refraktärem T-Zell-Lymphom aufgenommen werden sollen. Die Studie wird von dem weltweit anerkannten Hämatologen Professor H. Miles Prince am Epworth Hospital in Melbourne, Australien, geleitet.

Ausgezeichnete Sicherheitsdaten und ermutigende vorläufige Beweise für die klinische Wirksamkeit bei Patienten mit T-Zell-Lymphomen in der Phase 1b-Studie veranlassten die klinischen Prüfer, eine Ausweitung der Studie zu empfehlen und sich auf die Aufnahme von Patienten mit peripheren T-Zell-Lymphomen (PTCL) zu konzentrieren. PTCL ist eine Blutkrebsart mit erheblichem ungedecktem Bedarf an neuen Therapien und stellt eine interessante klinische und kommerzielle Chance für PTX-100 dar. Prescient plant, auch mehrere Patienten mit kutanem T-Zell-Lymphom (CTCL) einzubeziehen.

Die klinischen Proben von CTCL werden die Erkenntnisse über die Aktivität des Medikaments bei T-Zell-Lymphomen insgesamt verbessern. Prescient teilte mit, dass die Medikamentenlieferung zur Unterstützung der Studien in Australien eingetroffen ist. Wie bereits berichtet, kam es bei der Herstellung von zusätzlichem PTX-100 zu unvorhergesehenen Verzögerungen, die auf weltweite Herausforderungen in der Lieferkette und Logistik zurückzuführen sind, von denen so viele Sektoren betroffen waren, darunter auch Arzneimittelhersteller und ihre Zulieferer.

Dieser Medikamentenvorrat ist ausreichend für die Dosierung der geplanten Erweiterungskohorte. Trotz des verzögerten Starts strebt Prescient weiterhin an, die Rekrutierung der Expansionskohorte bis Ende 2022 abzuschließen. Ein PTCL-Patient aus der Phase 1b-Eskalationskohorte hat inzwischen 37 Therapiezyklen durchlaufen und erhält weiterhin PTX-100.

Dieser Patient litt an einer besonders aggressiven Erkrankung, auf die fünf frühere Therapien nicht anschlugen, von denen keine in der Lage war, die Krankheit länger als ein paar Monate zu kontrollieren, bevor die Krankheit weiter fortschritt. Die Behandlung mit PTX-100 führte bei diesem Patienten zu einem teilweisen Ansprechen (Verringerung der Krebslast), und dieses Ansprechen hält nun schon seit 24 Monaten an. Ein anderer Patient mit kutanem T-Zell-Lymphom (CTCL) hatte ebenfalls eine aggressive Erkrankung und drei vorherige Behandlungen waren fehlgeschlagen.

Dieser Patient zeigte ein teilweises Ansprechen auf die Studie, mit verringerten Krebsläsionen und einer Linderung der Symptome. Der Patient war 12 Monate lang in Behandlung und erhielt 19 Therapiezyklen. In beiden Fällen würde man bei solchen Patienten mit refraktären T-Zell-Lymphomen unter Standardbehandlungen normalerweise innerhalb von 4 Monaten ein Fortschreiten der Krankheit erwarten.

Dies unterstreicht den ermutigenden Charakter der Reaktionen auf PTX-100. Peripheres T-Zell-Lymphom (PTCL) PTCL umfasst eine Gruppe seltener und aggressiver Krebsarten, die durch die Entwicklung von Krebs in den T-Zellen eines Patienten entstehen. T-Zellen sind ein wichtiger Teil des Immunsystems, der dem Körper hilft, Infektionen zu bekämpfen.

Wenn einige T-Zellen zu schnell und unkontrolliert zu wachsen beginnen, können sie sich im Körper anreichern. Es gibt verschiedene Untertypen von PTCL, die sich jedoch in der Regel ähnlich verhalten. PTCL betrifft in der Regel Menschen im Alter von 60 Jahren und älter, kann aber auch jederzeit im Erwachsenenalter auftreten.

Die derzeitige Behandlung von PTCL umfasst kombinierte Chemotherapien, lokalisierte Strahlentherapie, Stammzellentransplantation und Steroidtherapie. PTX-100 PTX-100 ist die erste zielgerichtete Therapie ihrer Klasse, die ein wichtiges Krebswachstumsenzym namens GGT-1 blockiert. Es wurde vom wissenschaftlichen Gründer von Prescient, Professor Said Sebti, miterfunden und wird von Prescient exklusiv von der Universität Yale lizenziert. In die vorherige Phase-1b-Korbstudie wurden insgesamt 10 Patienten aufgenommen - fünf mit soliden Tumoren (Bauchspeicheldrüsen- und Darmkrebs) und fünf mit hämatologischen Malignomen (multiples Myelom und T-Zell-Lymphome).

Die Patienten hatten im Median drei und bis zu fünf vorherige Therapielinien erhalten. PTX-100 wurde in Dosen von 500 mg/m2 bis 2.000 mg/m2 verabreicht. Es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit PTX-100 beobachtet, und bei T-Zell-Lymphomen wurde ein klinisches Signal festgestellt.