Oryzon Genomics, S.A. gab den Beginn einer präklinischen Zusammenarbeit mit der CMT Research Foundation (CMTRF) bekannt, um die Histon-Deacetylase 6 (HDAC6) Inhibitoren von Oryzon zu erforschen. CMT ist eine fortschreitende, degenerative Krankheit, die die peripheren Nerven betrifft. Sie betrifft einen von 2.500 Menschen (etwa die gleiche Prävalenz wie Multiple Sklerose), darunter 150.000 Amerikaner und mehr als 3 Millionen Menschen auf der ganzen Welt.

Sie ist eine der häufigsten seltenen Krankheiten, für die es derzeit keine wirksamen Behandlungen oder Heilmittel gibt. CMT wird durch eine Vielzahl von Genmutationen verursacht. CMT1A ist die am weitesten verbreitete von allen und macht etwa die Hälfte aller Menschen mit CMT aus.

HDAC6-Inhibitoren wurden bereits früher als potenziell wirksame Behandlungsmethoden für CMT beschrieben. Oryzon hat kürzlich ein HDAC6-Entdeckungsprogramm abgeschlossen, das zur Auswahl von zwei potenziellen präklinischen Kandidaten mit vielversprechender Wirksamkeit, Selektivität und Sicherheit geführt hat. Im Rahmen dieser Zusammenarbeit wird CMTRF eine Reihe von In-vivo-Tests mit den HDAC6-Kandidaten von Oryzon in einem Mausmodell für CMT1A finanzieren, das viele der Symptome dieser Erkrankung beim Menschen zuverlässig nachbildet.