Ocugen, Inc. gab bekannt, dass der erste Patient in der klinischen Phase-3-LiMeliGhT-Studie für OCU400?ein Gentherapie-Produktkandidat zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (RP), behandelt wurde. Die klinische Phase-3-Studie liMeliGhT basiert auf positiven Daten der Phase 1/2 von OCU400, die auf positive Trends bei der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) und dem Multi-Luminanz-Mobilitätstest (MLMT) sowie bei der Sehschärfe mit geringer Leuchtdichte (LLVA) bei den behandelten Augen hinweisen. 89% (16/18) der RP-Patienten zeigten eine Erhaltung oder Verbesserung der BCVA-, LLVA- oder MLMT-Werte auf dem behandelten Auge gegenüber dem Ausgangswert.

80% (8/10) der Probanden mit RHO-Mutation zeigten eine Erhaltung oder Verbesserung der MLMT-Scores gegenüber dem Ausgangswert. 78% (14/18) der Probanden zeigten bei den behandelten Augen eine Erhaltung oder Verbesserung der MLMT-Scores im Vergleich zum Ausgangswert. Die Phase-3-Studie mit einer Dauer von einem Jahr wird eine Stichprobengröße von 150 Teilnehmern haben - einen Arm mit 75 Teilnehmern mit RHO-Genmutationen und einen anderen Arm mit 75 Teilnehmern, die keine Genmutationen aufweisen.

In jedem Arm werden die Teilnehmer im Verhältnis 2:1 auf die Behandlungsgruppe (2,5 x 1010 vg/Auge OCU400) bzw. die unbehandelte Kontrollgruppe randomisiert. Für die liMeliGhT-Studie werden Patienten im Alter von acht Jahren und älter rekrutiert, die an RP im frühen bis späten Stadium leiden. Der primäre Endpunkt der Studie ist das Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA), eine empfindlichere und spezifischere Messung der Funktion als das MLMT, das in früheren klinischen Phase-3-Studien verwendet wurde.

Die Phase 3 liMeliGhT Studie wird sich auf den Anteil der Responder in den behandelten und unbehandelten Gruppen konzentrieren, die eine Verbesserung von mindestens 2 Lux-Stufen gegenüber dem Ausgangswert in den Studienaugen erreichen. Ocugen hat bereits bekannt gegeben, dass OCU400 von der FDA als Orphan Drug und RMAT eingestuft wurde und dass die EMA die US-Studie für die Einreichung eines Zulassungsantrags (MAA) akzeptiert hat. Mit der ersten Dosierung der klinischen Phase-3-Studie bleibt OCU400 auf Kurs, um die für 2026 angestrebte BLA- und MAA-Zulassung zu erreichen.